60% מהחולים עדיין בעלי תאי לבלב פעילים היכולים להפריש אינסולין עצמי גם 10 חודשים לאחר עירוי הגלסיה האחרון
חלק גדול מהחולים בעלי איזון סוכרתי טוב
התחלת שלב II/III עד סוף השנה
נס ציונה, ישראל (31באוקטובר 2013) (Nasdaq and TASE: KMD) – חברת הביופרמצבטיקה קמהדע בע"מ (www.kamada.com), המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים המתמקדת בתרופות יתום, דיווחה היום על תוצאות חיוביות מניסוי ההמשך הקליני לניסוי שלב וו/ו באמצעות תרופת הדגל "גלסיה" של החברה, לטיפול בילדים ונוער חולי סוכרת מסוג 1 (סוכרת נעורים אוT1D ), להם ניתן טיפול סמוך לאבחון המחלה.
בסוכרת נעורים, היכולת של תאי הלבלב (תאי ביטא) לייצור עצמי של אינסולין נפגעת ועם הזמן הם נהרסים באופן הדרגתי, בעקבות התקפה אוטואימונית רציפה (התקפה של מערכת החיסון העצמית). תוצאות ביניים חדשות מניסוי ההמשך הקליני מראות כי כ- 20 חודשים מרגע אבחון המחלה וכ- 10 חודשים לאחר עירוי הגלסיה האחרון, 60% מהמטופלים (12/20) שהשתתפו בניסוי ההמשך, הראו רמותC peptide , גבוהות מ- 0.2 pmol/ml (ממוצע > 0.4 (pmol/ml. תוצאות אלו מצביעות על כך כי חולים אלו עדיין בעלי תאי לבלב פעילים והנם אחוז גבוה מהצפוי של חולים שעדיין מצליחים לייצר אינסולין עצמי בנקודת זמן זו לאחר אבחון המחלה שלא קיבלו שום טיפול אחר מלבד הטיפול הרגיל הניתן לחולי סוכרת נעורים.
בנוסף, ובהתאם להמלצת הארגון הבינלאומי לסוכרת ילדים ונוער (ISPAD), ממוצע ההמוגלובין המסוכרר (HbA1C) של החולים היה 7.5%, ומרבית החולים (75%) אף השיגו רמת המוגלובין מסוכרר נמוכה מ- 7.5%, שהיא רמת האיזון הסוכרתי הרצויה בילדים חולי סכרת נעורים, שלרוב חווים מחלה סוערת יותר והניתנת לאיזון פחות בקלות בהשוואה למבוגרים החולים במחלה.
לא נרשמו בעיות בטיחות.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע ציין: "אנו שמחים שנתוני הביניים מניסוי ההמשך ממשיכים להראות את המגמות החיוביות שראינו בסיום המחקר הראשון. ייתכן ומידע חיובי זה מייצג פריצת דרך בטיפול במחלה זו ואנו פועלים במרץ עם תכניות לקדם את הפיתוח הקליני של הגלסיה בהתוויה זו. כמו כן, שימור תאי הביטא עשוי להפחית את התלות במתן חיצוני של הורמון האינסולין ולבסוף להפחית את סיבוכי המחלה (כגון מחלות לב וכלי דם, אי ספיקת כליות, מחלת עיניים, פצעים קשים ועוד). סיבוכים אלו עדיין נותרו ללא מענה מתאים עם סוג הטיפולים הקיימים כגון, אינסולין, דיאטה וטיפול התנהגותי. יתר על כן, לסיבוכים אלו קשר ישיר למידת האיזון סוכרתי אליו החולה מגיע בשלבים המוקדמים של המחלה. סיבוכים אלו מפרים את שגרת חייהם של החולים, מצריכים משאבים יקרים ממערכות הבריאות ובעלי השפעות כלכליות על יכולת העבודה של חולי הסוכרת ומפחיתים מתוחלת החיים שלהם."
קמהדע מקדמת תכניות לניסוי קליני שלב ווו/וו בגלסיה בישראל בחולים שלאחרונה אובחנו במחלת T1D. החברה מתכננת להתחיל ניסוי זה עד סוף שנת 2013 במטרה להוכיח את יעילות הגלסיה בעצירת התקדמות המחלה ושמירה על יכולת הלבלב לייצר אינסולין. בנוסף, לחברה תכניות להרחיב את היקף הניסוי תוך הכללת אתרים מחוץ לישראל.
קמהדע מתכננת להתחיל את שלב 2/3 של הניסוי בסוכרת נעורים עם ילדים ונוער שאובחנו עם המחלה סמוך לתחילת המחקר. המטרה של הניסוי, המתוכנן כמבוקר פלסבו, כפול סמיות והמתבצע במספר אתרים במקביל, הנה להעריך את יעילות תרופת הגלסיה בשימור פעילות תאי הלבלב של חולי סוכרת הנעורים והאיזון הסוכרתי שלהם. הניסוי יתחיל בישראל וייתכן ויורחב למדינות נוספות. הניסוי, שיימשך כשנתיים יטפל בכ 190 חולים ובו ייבדקו מדד ה C פפטיד, רמות המוגלובין מסוכר, אירועי היפוגליקמיה, מינון אינסולין יומי ועוד מדדים השייכים למחלת הסוכרת וזאת בנוסף לבדיקות בטיחות וסבילות.
אודות גלסיה
גלסיה (אלפא-1 אנטי טריפסין ממקור אנושי) הוא AAT הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לשימוש, הראשון מסוגו המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי חסר באלפא 1 אנטיטריפסין. גלסיה ניתנת לשימוש על בסיס שבועי ומעלה את רמת חלבון ה-AAT בדם. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. גלסיה מאושרת ע"י ה-FD האמריקאי לצורך טיפול בחסר ב-AAT ומשווקת באמצעות חברת בקסטר בארה"ב, כשותף אסטרטגי.
ההיגיון המדעי לכך שגלסיה מטפלת ב-T1D מושתת על העובדה שלתכשיר ה-AAT יש פעילות אנטי דלקתית נלווית שעשויה לווסת את המערכת החיסונית באופן שמונע ממנה מלתקוף את תאי הביטא של הלבלב, שהיו נהרסים ע"י התקפה אוטואימונית. מחקרים קודמים הוכיחו שגם כאשר ישנה רמת סרום סבירה של AAT, ה-AAT בחולי סכרת אינו פעיל במובן זה, ולכן לא מסוגל להתמודד עם התפתחות דלקת בתאי הביטא. בנוסף, לאחרונה ישנם מספר מחקרים התומכים בצורך לטפל ב- T1D בשלב זיהוי מוקדם של המחלה או בתקופת "ירח הדבש", תקופה בה עדיין קיימים מספר תאי ביטא פעילים. ישנה השערה כי גלסיה עשויה לעצור דלקת בלבלב וכך לאפשר קיומם של תאי ביטא פעילים ותפקודיים, אשר מפרישים אינסולין. הישרדות זו עשויה לאפשר לחולה להפחית תלות באינסולין חיצוני ואף להפחית סיבוכי מחלה.
רקע על ניסוי שלב וו/ו
הניסוי הקליני שלב וו/ו היה גלוי תווית, מחקר הוכחת התכנות של בטיחות, סבילות ויעילות הגלסיה. בניסוי שהתבצע בשני מרכזים רפואיים בישראל – בבית החולים לילדים שניידר ובבית החולים אסף הרופא, השתתפו 24 ילדים ונוער בגילאים 9 עד 17 שאובחנו כלוקים במחלת סוכרת מסוג 1 (Diabetes type 1) סמוך לכניסתם למחקר (עד 6 חודשים). הילדים חולקו באופן אקראי ל-3 קבוצות מינון (40mg, 60mg, 80mg /kg/ week). כל החולים קיבלו את תרופת המחקר במשך 28 שבועות והטיפול ניתן ב-3 תקופות טיפול. כל החולים המשיכו לקבל את הטיפול הרגיל במחלה, ולא נמנע טיפול תרופתי באינסולין או כל תרופה אחרת המשמשת לטיפול במחלה. כל החולים סיימו את הטיפול באופן מלא ועברו גם תקופת מעקב.
לאחרונה דווח בניתוח הניסוי שלב וו/ו, שגלסיה עשויה להאט את קצב הידרדרות המחלה ע"י המשך תפקוד תאי ביטא מפרישי אינסולין אשר מספקים איזון סוכרתי טוב יותר וכך אולי להפחית בעתיד סיבוכי מחלה חמורים. לאורך כל תקופות הטיפול, מדיווחי החולים ביומנים, נצפתה ירידה בשימוש באינסולין במקביל לירידה ברמות של נוגדנים ספציפיים לסוכרת מסוג 1, מדד היכול להעיד על הטיה או ויסות מערכת החיסון מתקיפה עצמית של תאי הלבלב.
התכשיר הראה פרופיל בטיחות וסבילות גבוה, כאשר כל החולים סיימו את הניסוי הקליני ללא תופעות לוואי חמורות. נצפו תופעות לוואי בעוצמה מתונה, אשר אינן קשורות למתן התכשיר, דבר המלמד על פרופיל בטיחותי חזק של גלסיה.
סכרת מסוג 1
T1D היא מחלה אוטואימונית, בה תאי הביטא בלבלב האחראים להפרשת אינסולין, מותקפים ע"י המערכת החיסונית. כאשר קיים חסר ביצור עצמי של אינסולין ובו זמנית איזון סוכרתי, קיים צורך באספקה של אינסולין חיצוני כדי לקבל בחזרה איזון סוכרתי ולמנוע בעתיד סיבוכי מחלה אשר כוללים מחלות לב, מחלות כלי דם, מחלות עצבים ועיניים, דלקות, אירועים היפוגליקמיים ועוד מחלות רבות. על פי המרכזים לבקרה ומניעת מחלות בארה"ב, ישנם יותר מ-10 מיליון חולים בסכרת מסוג 1 בעולם, כאשר כל שנה יותר מ-100 אלף נוספים מאובחנים במחלה.
על קמהדע
קמהדע, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. בנוסף, לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת 5 מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSI, שאושרה ע"י ה- FD ומשווקת בלעדית בארה"ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה, ונמצאת כעת בעיצומו של ניסוי קליני שלב 2-3 עם מוצר זה עבור ההתוויה של מחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1-2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר האלפא 1 בעירוי ונערכת כעת לניסוי קליני מתקדם בתרופה זו.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף 27 של ה- US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה- US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, קבלת אישורי ה- EM וה- FD האמריקאי ומועדי ניסויים קליניים. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה-FD האמריקאי או ה- EM, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.