נס ציונה, ישראל (5 במרץ 2014) – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת הביופרמצבטיקה קמהדע בע"מ (www.kamada.com), המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים המתמקדת בתרופות יתום, מכריזה על תחילת ניסוי קליני, שלב 2/3 בתכשיר Glassia, מוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) של קמהדע לטיפול בילדים חולים שאובחנו לאחרונה כסובלים מסוכרת מסוג 1 (T1D), הידועה גם כסוכרת נעורים. בסוכרת נעורים, היכולת של תאי הלבלב (תאי ביטא) לייצור עצמי של אינסולין נפגעת ועם הזמן הם נהרסים באופן הדרגתי, בעקבות התקפה אוטואימונית רציפה (התקפה של מערכת החיסון העצמית). לאורך זמן, המחלה מחמירה וישנה פגיעה אנושה בתאי הלבלב וכתוצאה מכך ביכולתם להפריש אינסולין. לכך יש השפעה ישירה על האיזון הסוכרתי, ובסופו של דבר, נוצרת תלות מלאה באינסולין ממקור חיצוני.
במחקר ישתתפו כ- 190 ילדים שאובחנו לאחרונה כחולים בסוכרת נעורים. המשתתפים יטופלו ב- 4 מרכזים רפואיים בישראל, וייתכן שבעתיד יורחב הניסוי למרכזים נוספים במדינות אחרות. המחקר המתוכנן כמבוקר פלסבו (אינבו) וכפול סמיות יבדוק את יעילות הטיפול של GLASSIA הניתנת באמצעות עירוי בשימור יכולת הלבלב לייצר אינסולין ומניעת התקדמות המחלה, הגורמת לסיבוכים עתידיים וכן יעריך את בטיחות וסבילות הטיפול. על ידי שמירה על יכולתו לייצר אינסולין, הגוף יכול לשלוט באופן עצמאי ברמת גלוקוז ולהימנע מסיבוכי סוכרת הנובעים מאיזון סוכרתי לקוי (למשל, מחלת לב וכלי דם, מחלת כליות, עיניים ובעיות ראייה, נזקים נוירולוגיים ועוד). תקופת המחקר שיכלול טיפול במשך שנתיים תוכנן על בסיס ההנחיות של ה FDA האמריקאי וה- EMA האירופי לניסויים הבוחנים את שימור פעילות תאי הביטא. דו"ח ביניים לאחר שכ-90 חולים השלימו טיפול במשך שנה, צפוי להתפרסם בעוד כשנתיים. במחקר יבדקו, בין היתר, מדדי peptide C (המייצג הפרשת אינסולין עצמי), המוגלובין מסוכרר (HbA1C), אירועי היפוגליקמיה ומינון יומי של אינסולין.
קמהדע דווחה בעבר על נתונים ראשוניים חיוביים מניסוי ההמשך של ניסוי שלב 1/2 עם תכשיר ה Glassia לטיפול בילדים חולים שאובחנו לאחרונה עם T1D. נתונים המשך אלו הראו כי כ- 20 חודשים מרגע אבחון המחלה וכ- 10 חודשים לאחר עירוי Glassia האחרון, 60% מהמטופלים (12/20) שהשתתפו בניסוי ההמשך, הראו רמותC peptide , גבוהות מ- 0.2 pmol/mll. תוצאות אלו מצביעות על כך כי חולים אלו עדיין בעלי תאי לבלב פעילים והנם אחוז גבוה מהצפוי של חולים שעדיין מצליחים לייצר אינסולין עצמי בנקודת זמן זו לאחר אבחון המחלה, שלא קיבלו שום טיפול אחר מלבד הטיפול הרגיל הניתן לחולי סוכרת נעורים.
בנוסף, ובהתאם להמלצת הארגון הבינלאומי לסוכרת ילדים ונוער (ISPAD), ממוצע ההמוגלובין המסוכרר (HbA1C) של החולים היה 7.5%, ו 75% מהחולים אף השיגו רמת המוגלובין מסוכרר נמוכה מ- 7.5%, שהיא רמת האיזון הסוכרתי הרצויה בילדים חולי סכרת נעורים, שלרוב חווים מחלה חריפה וקשה יותר לאיזון בהשוואה לרמת האיזון הסוכרתי במבוגרים החולים במחלה.
"זוהי הזדמנות מרגשת מאוד עבור קמהדע להביא תרופה חדשה ומבטיחה לחולי סוכרת הנעורים שאובחנו לאחרונה כחולים במחלה. המידע שאספנו עד היום מעודד אותנו להתקדם עם מחקר זה", אמר דוד צור, ממייסדי החברה ומנהלה הכללי. "הטיפול המקובל כיום בחולי סוכרת הנעורים כולל אינסולין, תפריט מאוזן ושינויים התנהגותיים וטרם נמצא מענה הולם למניעת הסיבוכים של מחלה זו. בנוסף, ישנו קשר ישיר בין הסיבוכים שמהם סובל החולה למידת האיזון הסוכרתי אליו מגיע החולה בשלבים הראשונים של המחלה. אנו מאמינים כי Glassia יכולה להוות טיפול פורץ דרך לחולים בסוכרת הנעורים שאובחנו לאחרונה ע"י עצירת התקדמות המחלה ולאפשר ללבלב להמשיך להפיק אינסולין בעצמו," הוסיף מר צור.
אודות Glassia
גלסיה (אלפא-1 אנטי טריפסין ממקור אנושי) הוא AAT הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לשימוש, הראשון מסוגו המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי חסר באלפא 1 אנטיטריפסין. גלסיה ניתנת לשימוש על בסיס שבועי ומעלה את רמת חלבון ה-AAT בדם. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. גלסיה מאושרת ע"י ה-FDA האמריקאי לצורך טיפול בחסר ב-AAT ומשווקת באמצעות חברת בקסטר בארה"ב, כשותף אסטרטגי.
ההיגיון המדעי לכך שגלסיה מטפלת ב-T1D מושתת על העובדה שלתכשיר ה-AAT יש פעילות אנטי דלקתית נלווית שעשויה לווסת את המערכת החיסונית באופן שמונע ממנה מלתקוף את תאי הביטא של הלבלב, שהיו נהרסים ע"י התקפה אוטואימונית. מחקרים קודמים הוכיחו שגם כאשר ישנה רמת סרום סבירה של AAT, ה-AAT בחולי סכרת אינו פעיל במובן זה, ולכן לא מסוגל להתמודד עם התפתחות דלקת בתאי הביטא. בנוסף, לאחרונה ישנם מספר מחקרים התומכים בצורך לטפל ב- T1D בשלב זיהוי מוקדם של המחלה או בתקופת "ירח הדבש", תקופה בה עדיין קיימים מספר תאי ביטא פעילים. ישנה השערה כי גלסיה עשויה לעצור דלקת בלבלב וכך לאפשר קיומם של תאי ביטא פעילים ותפקודיים, אשר מפרישים אינסולין. הישרדות זו עשויה לאפשר לחולה להפחית תלות באינסולין חיצוני ואף להפחית סיבוכי מחלה.
אודות סוכרת הנעורים
סוכר הנעורים היא מחלה אוטואימונית, בה תאי הביטא בלבלב האחראים להפרשת אינסולין, מותקפים על ידי המערכת החיסונית. כאשר קיים חסר בייצור עצמי של אינסולין ובו זמנית איזון סוכרתי, קיים צורך באספקה של אינסולין חיצוני כדי לקבל בחזרה איזון סוכרתי ולמנוע בעתיד סיבוכי מחלה אשר כוללים מחלות לב, מחלות כלי דם, מחלות עצבים ועיניים, דלקות, אירועים היפוגליקמיים ועוד מחלות רבות. על פי המרכזים לבקרה ומניעת מחלות בארה"ב, ישנם יותר מ-10 מיליון חולים בסוכרת הנעורים בעולם, כאשר כל שנה יותר מ-100 אלף חולים נוספים מאובחנים במחלה.
אודות קמהדע
קמהדע, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. בנוסף, לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת 5 מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSIA, שאושרה ע"י ה- FDA ומשווקת בלעדית בארה"ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה, ונמצאת כעת לפני פרסום התוצאות בניסוי קליני שלב 2-3 עם מוצר זה עבור ההתוויה של מחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1-2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר האלפא 1 בעירוי ונערכת כעת לניסוי קליני מתקדם בתרופה זו.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה- US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה- US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי ומועדי ניסויים קליניים. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה-FDA האמריקאי או ה- EMA, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
אנשי קשר:
לפרטים נוספים:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378