נס ציונה, ישראל (2 בדצמבר, 2015) – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMD), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה על פתיחת הסמיות בניסוי הקליני הנוכחי של מוצר החברה, אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) ממקור הומני, לטיפול בילדים ומבוגרים- צעירים (young adults) עם החולים במחלת הסוכרת מסוג 1 (T1D) שאובחנו לאחרונה, בנקודת הזמן שתוכננה לדו"ח הביניים. שינוי זה יאיץ את לוח הזמנים למסחור עתידי של המוצר בהינתן והתוצאות תהינה חיוביות.
הניסוי הקליני הינו כפול-סמיות (double-blind), מבוקר פלצבו (placebo-controlled) ונערך במספר מרכזים רפואיים. הוא נערך בהשתתפות ילדים ומבוגרים- צעירים (young adults) שאובחנו לאחרונה בסוכרת מסוג 1 ומעריך את הבטיחות והיעילות של AAT הניתן בעירוי במניעת התקדמות המחלה ובשימור יכולת הלבלב לייצר אינסולין. המחקר נערך בארבעה מרכזים רפואיים מובילים בישראל המתמחים בסוכרת מסוג 1 ומטפלים בילדים והוא בוחן, בן היתר, את תפקוד תאי ביטא שנמדדים על ידי פרמטרי C -peptide ,איזון גליקמי, שבא לביטוי ברמות HbA1c, אירועי היפוגליקמיה ומינון יומי של אינסולין. המדדים הללו יכללו בדו"ח הסופי.
"ניתוח הביניים שתוכנן נועד לקבוע את בטיחות השימוש ולספק נתונים להחלטה האם להמשיך בניסוי לאחר כ- 90 חולים שטופלו במשך שנה במסגרת הניסוי, תוך שמירה על הסמיות. לאחר בדיקה יסודית של התכנים בניתוח מסוג זה, הגענו למסקנה כי תוצאות הסמיות לא יתנו לנו מידע מספק לצורך קיום דיונים עם שותפים אסטרטגיים פוטנציאליים ו/או לקבוע אם להמשיך במחקר. בהתייעצות עם היועצים הרגולטורים והקליניים שלנו, כמו גם עם חוקרי הניסוי, החלטנו להפיק את הדו"ח הסופי על בסיס נתונים קליניים מ- 60 חולים שישלימו עד סוף שנת 2016 שנה אחת של טיפול, כאשר תוצאות צפויות במחצית הראשונה של 2017", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע.
"אנו מצפים לגייס 60 חולים למחקר זה עד לסוף שנת 2015, וקבענו כי כמות זו תהיה מספקת על מנת לאפשר לנו לבחון את ההבדלים בין קבוצות טיפול ללא המגבלות של הסמיות. עד כה פרופיל הבטיחות של AAT הוא מצוין ללא כל תופעות לוואי מהותיות הן במחקר הנוכחי, הכולל מטופלים ילדים, כמו גם בשימושו המסחרי, שכן התרופה כבר משמשת לטיפול במאות חולים בהתוויה אחרת שאושרה ע"י ה- FD. יתר על כן, נתונים פרה-קליניים הנוגעים למנגנון פעולה של AAT תומכים בנתונים החיוביים שהתקבלו בניסוי הקליני שלב 1/2 ב- AAT לטיפול בחולי T1D שאובחנו לאחרונה, ציין ד"ר ערן שנקר, סמנכ"ל, מנהל רפואי.
"אנו נשארים מחויבים לחולי T1D ומאמינים ש- AAT מהווה הזדמנות מבטיחה עבור קמהדע לספק טיפול לילדים ולמבוגרים-צעירים שאובחנו לאחרונה. בהתאם לכך, הגענו להסכמה עם הרופאים החוקרים בניסוי שכל החולים שהשלימו את הניסוי הקליני הנוכחי יהיו זכאים להמשיך את הטיפול כחלק מניסוי קליני ביוזמת החוקר (investigator-initiated trial)", הוסיף ד"ר שנקר.
"אנו מאמינים כי קבלת הנתונים, מעל לשנתיים מוקדם יותר מאשר לפי התכנית המקורית, תיתן לנו מספר יתרונות משמעותיים היות והיא תספק מידע בו נוכל לדון עם שותפים אסטרטגיים פוטנציאליים ולתכנן ניסוי פיבוטלי. במשך השנתיים האחרונות צברנו ידע משמעותי על מנגנון פעולה של AAT הקשור לטיפול שלנו בחולי T1D שאובחנו לאחרונה. בנוסף קיימנו התייעצויות הן עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FD) והן עם רשות התרופות האירופית (EM) בנוגע לתכנון ניסוי פיבוטלי. בכפוף לתוצאות מוצלחות בניסוי הנוכחי, אנו מתכננים להתחיל מחקר פיבוטלי, יחד עם שותפים אסטרטגיים, שיורחב לאזורים הגיאוגרפיים אחרים כגון ארה"ב ואירופה, ויאפשר לנו להאיץ את מסחור מוצר," סיכם מר לונדון.
במחלת סוכרת מסוג 1 (T1D), התקפות אוטואימוניות מתרחשות בתאי ביטא בלבלב המפרישים אינסולין, התקפות אלה פוגעות ברמת אינסולין ובאיזון הגליקמי. לאורך זמן ישנה הידרדרות ביכולת הפרשת האינסולין העצמוני ובשליטה ברמות סוכר שמביאה, בסופו של דבר, לתלות מלאה באינסולין ממקור חיצוני. על ידי שמירה על יכולתו לייצר אינסולין, הגוף יכול לשלוט באופן עצמוני ברמת הסוכר ועל כן להפחית סיבוכי סוכרת הנובעים מאיזון גליקמי לקוי (לדוגמא, מחלות לב וכלי דם, מחלות כליה, בעיות עיניים וראייה, נזקים נוירולוגים ועוד).
קמהדע דיווחה בעבר על נתונים ראשוניים חיוביים מניסוי ההמשך הקליני שלב 1/2 ב- AAT לטיפול בילדים חולי T1D שאובחנו לאחרונה. נתונים ראשוניים אלה הראו כי לאחר כ-26 חודשים משלב האבחון וכ-10 חודשים לאחר עירוי ה- AAT האחרון ל-60% ממשתתפי המחקר שהשתתפו בניסוי ההמשך היו רמות C-peptide peak גבוהות מ- 0.2 pmol/ml, נתון אשר מצביע על תאי ביטא מתפקדים ונחשב לשיעור גבוה יותר מהצפוי ללא התערבות.
בנוסף, חולים המשיכו לשמור על יעדי HbA1C המוגדרים ע"י האגודה הבינלאומית לסוכרת ילדים ונוער (International Society for Pediatric and Adolescent Diabetes standards), כאשר ערך HbA1C ממוצע היה 7.5%. 75% מהחולים הציגו רמות HbA1C נמוכים עוד יותר מ -7.5%, שהיא הרמה הרצויה מבחינה קלינית לאיזון גליקמי בילדים חולי סוכרת, אשר בדרך כלל מפגינים התנהגות קיצונית או תנודתית יותר של מחלה בהשוואה למבוגרים.
אודות סוכרת הנעורים
סוכרת הנעורים היא מחלה אוטואימונית, בה תאי הביטא בלבלב האחראים להפרשת אינסולין, מותקפים על ידי המערכת החיסונית. כאשר קיים חסר בייצור עצמי של אינסולין ובו זמנית לא קיים איזון סוכרתי, קיים צורך באספקה של אינסולין חיצוני כדי לקבל בחזרה איזון סוכרתי ולמנוע בעתיד סיבוכי מחלה אשר כוללים מחלות לב, מחלות כלי דם, מחלות עצבים ועיניים, דלקות, אירועים היפוגליקמיים ועוד מחלות רבות. על פי המרכזים לבקרה ומניעת מחלות בארה"ב, ישנם יותר מ-10 מיליון חולים בסוכרת הנעורים בעולם, כאשר כל שנה יותר מ-100 אלף חולים נוספים מאובחנים במחלה.
אודות גלסיה
גלסיה (אלפא-1 אנטי טריפסין ממקור אנושי) הוא AAT הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לשימוש, הראשון מסוגו המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי חסר באלפא 1 אנטיטריפסין. גלסיה ניתנת לשימוש על בסיס שבועי ומעלה את רמת חלבון ה- AAT בדם. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. גלסיה מאושרת ע"י ה-FD האמריקאי לצורך טיפול בחסר ב- AAT ומשווקת באמצעות חברת בקסלטה בארה"ב, כשותף אסטרטגי.
ההיגיון המדעי לטיפול ב- T1D באמצעות AAT מושתת על העובדה שלתכשיר ה-AAT יש פעילות אנטי דלקתית נלווית שעשויה לווסת את המערכת החיסונית באופן שמונע ממנה מלתקוף את תאי הביטא של הלבלב, שהיו נהרסים ע"י התקפה אוטואימונית. מחקרים קודמים הוכיחו שגם כאשר ישנה רמת סרום סבירה של AAT, ה- AAT בחולי סכרת אינו פעיל במובן זה, ולכן לא מסוגל להתמודד עם התפתחות דלקת בתאי הביטא. בנוסף, לאחרונה ישנם מספר מחקרים התומכים בצורך לטפל ב- T1D בשלב זיהוי מוקדם של המחלה או בתקופת "ירח הדבש", תקופה בה עדיין קיימים מספר תאי ביטא פעילים. ישנה השערה כי גלסיה עשויה לעצור דלקת בלבלב וכך לאפשר קיומם של תאי ביטא פעילים ותפקודיים, אשר מפרישים אינסולין. הישרדות זו עשויה לאפשר לחולה להפחית תלות באינסולין חיצוני ואף להפחית סיבוכי מחלה.
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 antitrypsin (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים מפלסמות אחרות. AAT הוא חלבון הנגזר מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים שהתגלו לאחרונה כמגנים על המערכת החיסונית כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא גלסיה (®Glassia), מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FD). קמהדע משווקת את גלסיה בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית. בנוסף לגלסיה, יש לקמהדע קו מוצרים של תשעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בהזרקה שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית, מזרח אירופה ואסיה. לקמהדע יש חמישה מוצרים המופקים מחלבון פלסמה בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסוי באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב- AAT שסיים את השלב המרכזי בניסויים הקליניים שלב 2-3 באירופה ונמצא בשלב 2 של ניסויים בארה"ב וכן טיפול ב- AAT בעירוי בסוכרת מסוג 1, לטיפול ב- GVHD ולמניעת דחיה של השתלות ריאה. בנוסף קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים משלימים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EM וה- FD האמריקאי והישגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FD האמריקאי או ה-EM, תחרות נוספת בשוק ה- AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.