רחובות, ישראל – 22 ביוני, 2017 – קמהדע בע"מ(NASDAQ and TASE: KMDA) , חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה היום על משיכת הבקשה לאישור שיווק (MAA) למוצר למתן אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) לטיפול בחסר הגנטי בחלבון AAT (AATD), שהוגשה לרשות האירופית לתרופות (EMA). לאחר קיומם של דיונים נרחבים עם ה- EMA במהלך החודשים האחרונים קמהדע הגיעה למסקנה שה- EMA לא רואה את הנתונים שהוגשו עד היום כמספקים לצורך אישור ה- MAA וכי המידע הנוסף הנדרש לאישור מצריך ניסוי קליני נוסף.
בעוד הנתונים שנותחו לאחר מעשה (post-hoc) שסופקו על ידי החברה מהניסוי האירופאי הראו שיפור מובהק סטטיסטי ובעל משמעות קלינית בשיפור בתפקודי הנשימה, ה- EMA בדעה שמסקנה כוללת חיובית להשפעה של הטיפול באינהלציה על חולי AATD אינה יכולה להתקבל על בסיס אותם ניתוחי post-hoc ושהטיפול בחולי AATD באמצעות מתן AAT באינהלציה צריך להמשיך ולהבחן בניסוי קליני נוסף לשם איסוף מידע מקיף על היעילות והבטיחות של הטיפול לאורך זמן ממושך.
קמהדע נמצאת כרגע בדיונים מתקדמים עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) על מנת לקבל השנה אישור לביצוע מחקר (IND) לביצוע ניסוי פיבוטלי שלב 3 למתן AAT באינהלציה לטיפול בחולי AATD, שצפוי להתחיל ב- 2018. קמהדע מתכוונת להשתמש במידע שייאסף מהניסוי הפיבוטלי הזה על מנת להגיש מחדש את ה- MAA ל- EMA. קמהדע תמשיך לדון עם ה- EMA בנוגע למידע הנדרש שיתמוך באישור ל-MAA. על בסיס המידע הנרחב שנאסף עד היום, הדיונים הרחבים שנערכו עם ה- EMA וה- FDA, כמו גם עם מובילי דעה בתחום ה- AATD, לקמהדע יש ידע נרחב על ההתוויה, שיטות הטיפול במוצר באינהלציה והדרישות הרגולטוריות העיקריות.
"למרות שאנו מאוכזבים מכך שמשיכת הבקשה ל- MAA מאריכה את לוח הזמנים לאישור הפוטנציאלי של ה- AAT באינהלציה לחולי AATD באירופה, אנחנו ממשיכים להיות מחוייבים לפיתוח המוצר הזה" אמר עמיר לונדון, מנכ"ל החברה. "על בסיס הניסוי המוצלח שלב 2 בארה"ב שהושלם בסוף שנה שעברה והנתונים החיוביים על תפקודי הנשימה מהניסוי שלב 2/3 באירופה, אנו מאמינים של- AAT באינהלציה יש פוטנציאל להיות טיפול יעיל ובטוח ל- AATD, תחום עם צורך רב ללא מענה רפואי הולם. אנו מעריכים את התמיכה החזקה שאנו ממשיכים לקבל מחולים ורופאים, כמו גם את הדיונים הפתוחים עם ה- EMA, ומצפים להתקדם עם הניסוי הפיבוטלי שלב 3 בארה"ב, לכשאושר, במהירות האפשרית, כך שיאפשר לנו להשתמש במידע הנוסף מניסוי זה להגשה מחדש של ה- MAA ל- EMA בטווח זמן מתאים לאחר מכן."
"חשוב להדגיש שקמהדע היא הראשונה והיחידה עד היום שפיתחה והשלימה ניסוי פיבוטלי במתן AAT באינהלציה לטיפול במחלת היתום מסכנת החיים הזו," המשיך מר לונדון. "אנו בטוחים שהניסיון הרב והמשמעותי הקליני והרגולטורי שצברנו במהלך השנים האחרונות בפיתוח מוצר האינהלציה שלנו מציב אותנו בעמדה טובה לתכנון והוצאה לפועל של ניסוי קליני מוצלח על מנת להביא את המוצר המבטיח הזה לשוק גם בארה"ב וגם באירופה."
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא שכבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 Antitrypsin (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים וכאלה שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמגנים על המערכת החיסונית כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית (לשעבר בקסטר וכעת חלק מתאגיד שייר). בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו מוצרים של שבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בעירוי או בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע יש חמישה מוצרים המופקים מחלבוני פלסמה, הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסויים שהושלמו באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב-AAT, שלב 2/3 באירופה ושלב 2 בארה"ב, וכן טיפול ב- AAT בעירוי לטיפול בסוכרת סוג – 1, לטיפול ב- GVHD ולמניעת דחייה של השתלות ריאה. בנוסף קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק התרופות המבוססות על חלבונים המופקים מפלסמה על ידי הפצת מעל ל-10 מוצרים פרמצבטיים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי, הגשות תיקים והישגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FDA האמריקאי או ה-EMA, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או בשווקים אחרים בהם פועלת קמהדע, או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.