נס ציונה, ישראל (5 באפריל, 2016) – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMD), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מדווחת על התחלת ניסוי קליני שלב 2 במוצר האלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) שלה למניעת דחייה של ריאה מושתלת. הניסוי מבוצע במסגרת שיתוף פעולה עם חברת Baxalta (NYSE: BXLT), שהינה בעלת זכויות הפצה לכל ההתוויות של מוצר ה- AAT בעירוי בארה"ב, קנדה, אוסטרליה וניו זילנד.
"השתלת ריאות עשויה להיות פרוצדורה מצילת חיים לאנשים הסובלים ממחלות ריאה סופניות. למרבה הצער, בטווח הארוך, השתל ומידת שרידותו של המטופל מוגבלים על ידי דחייה אקוטית או כרונית, עם שיעור שרידות חציוני של מעט יותר משש שנים. כשליש ממושתלי הריאה חוו דחייה אקוטית בשנה הראשונה ו-40% יפתחו דחייה כרונית במהלך חמש השנים הראשונות. לפיכך אני שמח להוביל ניסוי זה במטרה להעריך את מידת היעילות של AAT בעירוי במניעת דחייה של ריאה מושתלת", אמר פרופ' מרדכי קרמר, מנהל מכון רפואת הריאות, המרכז רפואי רבין – בית החולים בילינסון, מומחה מוביל בתחומו ובעל שם בטיפול במחלות ריאה. "אופציות הטיפול הקיימות, כגון דיכוי המערכת החיסונית (immunosuppressants), הינן בעלות יעילות מוגבלת ועשויות לגרום לתופעות לוואי או למחלות נלוות (co-morbidities). מידע פרה-קליני אשר פורסם במגזין Blood מניח של-AAT בעירוי יש מנגנון פעולה לויסות מערכת החיסון ואנטי דלקתי שתומך ביעילותו למניעת דחייה של ריאה מושתלת".
ניסוי קליני שלב 2 זה הינו אקראי, ללא סמיות (open-label) המתבצע באתר אחד עם 30 מושתלי ריאה, ומטרתו לבחון את הבטיחות והיעילות של AAT בעירוי בנוסף לסטנדרט הטיפולי המקובל ביחס לטיפול המקובל. הניסוי הינו אקראי ביחס של 1:2 עם 20 פציינטים בקבוצת הטיפול המקבלים AAT בעירוי בכל יומיים למשך 14 ימים ולאחר מכן אחת לשבועיים עד השבוע השמיני, ולאחר מכן טיפול חודשי. 10 הפציינטים בקבוצת הביקורת יטופלו בטיפול המקובל, הכולל מתן קורטיקוסטרואידים ותרופות לדיכוי מערכת החיסון. לאחר שנה של טיפול ב-AAT יבוצע מעקב לאורך שנה אחת.
היעדים הראשיים שיבחנו בניסוי יכללו בטיחות וסבילות, אירועי דחייה האקוטית של הריאה ושינוי בנפח האוויר בנשיפה Forced Expiratory Volume (FEV1) מקו הבסיס והאפקט הכולל (זהו מדד לדחיה כרוניתBronchiolitis Obliterans). יעדים נוספים שיימדדו יהיו מגוון ביו-מרקרים דלקתיים ויכולות תפקודיות.
הניסוי מתקיים במרכז הרפואי רבין – בית החולים בילינסון, בהובלת החוקר הראשי, פרופ' קרמר, אשר סיים מספר שיתופי פעולה מחקריים בארה"ב בתחום רפואת הריאה ובהשתלת ריאות, ופרסם מאמרים רבים בכתבי עת מדעיים מובילים.
"אנחנו נרגשים מאוד לקדם את הניסוי שלב 2 ב-AAT בעירוי למניעת דחיה בהשתלות ריאה, בעיקר מכיוון שמוצר ה-AAT שלנו נמצא כבעל יכולות אנטי-דלקתי, מגן רקמות, אימונו-מודולארי ואנטי-אפופטוטי כתוצאה ישירה ובלתי ישירה ליכולותיו האנטי-פרוטאזיות הבסיסיות. תכונות אלה יכולות להפחית את עוצמת הדלקתיות באמצעות הפחתת רמות המתווכים מעוררי-הדלקות כגון ציטוקינים, כמוקינים ופרוטאזות המקושרים לדחייה בעת השתלת איברים", אמר ד"ר ערן שנקר, המנהל הרפואי של קמהדע.
"זהו ציון דרך חשוב הן לבקסלטה והן לקמהדע, וכן לקהילת המושתלים", אמר ד"ר ג'ון דייויס, סמנכ"ל מחקר קליני וראש תחום רפואי גלובלי לאימונולוגיה בבקסלטה. "דחייה אקוטית הינה בעיה משמעותית בהשתלת ריאה, ול-AAT יש פוטנציאל למנוע פגיעה חמורה ולהאריך את חיי הריאה המושתלת. בקסלטה מחויבת לפתח ולהרחיב את זמינותם של טיפולים לחולים התלויים בתיווך חיסוני, במטרה להפחית את סבלם של החולים ברחבי העולם".
"איגוד מושתלי הריאה נרגש מאוד מהפוטנציאל שבניסוי ה- AATבעירוי שמוביל ד"ר קרמר, כיוון שזהו הניסוי הקליני הראשון המיועד למנוע דחייה של השתלת ריאה. אוכלוסיית המטופלים שלנו נרגשת מאוד מהמידע הפרה-קליני והמידע המוקדם התומך בהבטחה לשפר את מצבם של המטופלים לאחר ההשתלה ואת התוצאות לטווח הארוך," אמר ג'פרי ר. גולדשטיין, נשיא ומייסד איגוד מושתלי הריאה, ארגון ללא מטרות רווח המתמקד במושתלי ריאה. "איגוד מושתלי הריאה יעבוד בשיתוף פעולה עם קמהדע במטרה להעלות את המודעות לניסוי ולפוטנציאל היתרונות הקיימים בטיפול מבטיח זה בקרב הקהילה שלנו. אנו מצפים לסיום הניסוי ולתוצאותיו החיוביות המקוות, אשר יהיו מהפכניות עבור מטופלי השתלת ריאות".
"בהינתן הפרופיל הבטיחותי החיובי של ה- AATבעירוי שלנו, קיים הגיון רב בפיתוח התוויה זו והגדלת הסיכוי ליעילות בטיפול בסיבוך מסכן חיים זה", אמר עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "כיום אין מענה לצורך הגדול במניעת דחיית השתלת ריאות, וההזדמנות העסקית הגלומה בשוק זה מוערכת בכ-400 מיליון דולר בשנה. השתלת ריאות מהווה נקודת כניסה לטיפול בדחיית השתלות של איברים נוספים המהווה שוק פוטנציאלי גדול יותר".
מוצר ה-AAT של קמהדע, המופק ממקור הומני, שהינו מוצר הנוזלי ברמת ניקיון גבוהה, הראה תוצאות ביניים חיוביות בניסוי שלב 1/2 לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (Graft-versus-Host-Disease – GvHD) המבוצע בשיתוף עם בקסלטה במרכז לחקר הסרטן על-שם פרד הצ'ינסון בסיאטל, אשר הוצג במפגש האיגוד האמריקאי להמטולוגיה (American Society of Hematology – ASH) בדצמבר 2014. בהתבסס על מידע זה, תוצאות הבייניים המעודכנות מינואר 2016, מידע פרה-קליני שהתפרסם במגזין Blood (ספטמבר 2014) ומנגנון פעולה דומה, קמהדע ובקסלטה מצפות לממצאים מניסוי זה.
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 antitrypsin (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים מפלסמה. AAT הוא חלבון הנגזר מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים שהתגלו לאחרונה כמגנים על המערכת החיסונית כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FD). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית. בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו מוצרים של שבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בעירוי או הזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית, מזרח אירופה ואסיה. לקמהדע יש חמישה מוצרים המופקים מחלבון פלסמה הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסוי ב- AAT באינהלציה לטיפול במחסור ב-AAT, שנמצא בשלב הגשת תיק הרישום לרשות האירופאית לאחר שסיים את השלב המרכזי בניסויים הקליניים שלב 2/3 באירופה ונמצא בשלב 2 של ניסויים בארה"ב וכן טיפול ב- AAT בעירוי לטיפול בסוכרת סוג – 1, לטיפול ב- GvHD ולמניעת דחיה של השתלות ריאה. בנוסף, קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת יותר מ-10 מוצרים משלימים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EM וה- FD האמריקאי והישגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FD האמריקאי או ה-EM, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.