נס ציונה, ישראל (3 באפריל 2014) – חברת הביופרמצבטיקה קמהדע בע"מ (סימול בנסדא"ק ותל אביב: KMDA), המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, והמתמקדת בתרופות יתום, מודיעה על מחקר הוכחת היתכנות (POC) בארה"ב לשימוש בגלסיה לטיפול במחלת השתל נגד המאכסן (GVHD) בשיתוף עם בקסטר (.Baxter International Inc). המחקר מתקיים במרכז פרד האצ'ינסון לחקר הסרטן בסיאטל, וושינגטון (Fred Hutchinson Cancer Research Center). גלסיה הוא מוצר של חלבון אלפא-1 אנטי טריפסין (AAT) של קמהדע המופק מפלזמה אנושית, הניתן בעירוי מתמיסה נוזלית במצב מוכן לשימוש, הראשון מסוגו המאושר כטיפול כרוני לטיפול בחסר הגנטי בחלבון AAT ומשווק בארה"ב על ידי בקסטר. מחקר הוכחת התכנות זה ב-GVHD, עשוי לתמוך במחקרים קליניים נוספים וכן, עשוי לשמש פלטפורמה להרחבת ההתוויות של מוצר ה-AAT, ולכלול טיפול בגלסיה במסגרת השתלת איברים, לאור העובדה שמנגנון הפעולה הוא דומה.
ניסוי ה- POC הוא ניסוי שלב 1/2 ב-24 מטופלים הסובלים ממחלת GVHD שהטיפול הסטנדרטי בסטרואידים לא הועיל להם. החולים שפיתחו את המחלה עקב השתלת מח עצם, יקבלו בין 6 ל-10 מנות של גלסיה בעירוי כדי לקבוע בטיחות באוכלוסיה זו, מינון אופטימאלי ותגובה לטיפול. הניסוי שלב 1/2 מתבצע במרכז פרד האצ'ינסון לחקר הסרטן, בסיאטל, וושינגטון ונמצא כרגע בשלב גיוס מטופלים עבור הניסוי. מידע נוסף על הניסוי ניתן למצוא באתר: www.clinicaltrials.gov.
ניסויים ראשונים בבני אדם ובעלי חיים מוכיחים כי AAT מפחית משמעותית את חומרת מחלת ה- GVHD, המהווה אחד מהסיבוכים המשמעותיים, מסכני חיים בהשתלת מח עצם. מחלה זו גורמת לנזקים חמורים ברקמות המושתל, הכוללים פגיעה בכבד, במערכת העיכול, בעור ובריריות. לחלבון ה- AAT יכולת להפחית במידה ניכרת את ההתקפה של מערכת החיסון ובכך לסייע בעצירת התפתחות דלקת וזאת באמצעות עיכוב גורמים מעודדי דלקת, כגון; ציטוקינים ופרוטאזות אחרות, שמיוחסים למחלה קשה זו. הטיפול הקיים ב-GVHD אינו נותן מענה מספק לטיפול בתופעות המחלה. כמו כן, לטיפול הניתן כיום לחולים, כמו גם למחלה עצמה, מיוחסות תופעות לוואי רבות. לאור פרופיל הבטיחות הגבוה של הגלסיה, קיים רציונאל חזק התומך בפיתוח התוויה חדשה זו וסבירות גוברת לכך שהגלסיה תהווה טיפול אפקטיבי למחלה מסכנת חיים זו.
"אנו שמחים לקדם את מוצר הגלסיה עבור טיפול ב-GVHD. אנו צופים כי גלסיה עשויה להפחית תופעות לוואי הקשורות במחלה, כולל נזק מתקדם לרקמות ועל ידי כך תגדיל את יכולת השרידות מסיבוך זה ואולי הפחתה ואף עצירה של צורך במתן טיפול סטרואידי." אמר דוד צור, ממייסדי החברה ומנהלה הכללי. "GVHD מתרחש ב-30%-70% מהחולים שעברו השתלת מח עצם, שהינו אחד מהטיפולים המקובלים בחולי לוקמיה או סוגי סרטן דם אחרים והינו הגורם העיקרי לתחלואה ותמותה בחולים אלו. אנו מעודדים מהתחזיות לגבי גלסיה כטיפול חדשני ויעיל עבור מחלת יתום, קשה ומסכנת חיים זו שעבורה טרם נמצא טיפול תרופתי."
"אנו מאמינים כי קיים פוטנציאל משמעותי להרחיב את השימוש בגלסיה מעבר לטיפול ב-GVHD להשתלות נוספות" ציינה פנינה שטראוס, סמנכ"ל פיתוח קליני וקניין רוחני בקמהדע. "ניסויים קודמים בבעלי חיים הראו ש-AAT מסייע בקליטת שתלים זרים, ביניהם שתל של תאי לבלב שהראה קליטה טובה יותר לאורך זמן ארוך יותר בנוכחות גלסיה, בין היתר עקב יכולתה של הגלסיה לעכב חלבונים המשתתפים בתהליכי דלקת, כולל ציטוקינים דלקתיים, כגון; IL1B, IL6 ו- caspase 3. ניסוי הוכחת התכנות זה עשוי לשמש פלטפורמה להרחבת ההתוויות של מוצר ה-AAT להשתלות איברים לאור מנגנון הפעולה הדומה."
אודות מחלת השתל נגד המאכסן (GVHD)
GVHD הינו סיבוך נפוץ כתוצאה מהשתלת מח עצם, אך המונח חל גם על סוגי שתלים נוספים. תאי מערכת חיסון (תאי דם לבנים) ברקמה (של השתל) מזהים את מקבל השתל (המאכסן) כ"זר". תאי החיסון המושתלים תוקפים את תאי הגוף של המקבל.
GVHD מתרחש ב-30%-70% ממטופלים אשר עוברים הליך רפואי של השתלת תאי מח עצם (HSCT), בדרך כלל כטיפול בלוקמיה או סוגי סרטן דם אחרים, או מחלות דם אחרות. HSCT הינה השתלת תאי גזע שמקורה בדרך כלל מתורם מח עצם חיצוני. אחד הסיבוכים הידועים והמסוכנים של HSCT הינו GVHD. GVHD מתבטא בנזק לרקמות המקבל, כולל נזק לכבד, מערכת העיכול, לעור ולריריות והינו הגורם העיקרי לתחלואה ולתמותה בחולים אלו.
גלוקוקורטיקואידים בעירוי, כגון פרדניזון הינם הטיפול המקובל ב-GVHD אקוטי[1] ו-GVHD כרוני[2]. הגלוקוקורטיקואידים ניתנים לצורך דיכוי התקיפה של מערכת החיסון על רקמות המאכסן, אך במינונים גבוהים, דיכוי החיסון מסוג זה מעלה את הסיכון לזיהומים והישנות הסרטן. בנוסף, יותר מ-50% ממטופלים אינם מגיבים בצורה טובה לטיפול סטרואידי וכתוצאה מכך הם בעלי כושר הישרדות נמוך.
אודות גלסיה
גלסיה (אלפא-1 אנטי טריפסין ממקור אנושי) הוא AAT הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לשימוש, הראשון מסוגו המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי חסר באלפא 1 אנטיטריפסין. גלסיה ניתנת לשימוש על בסיס שבועי ומעלה את רמת חלבון ה-AAT בדם. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. גלסיה מאושרת ע"י ה-FDA האמריקאי לצורך טיפול בחסר ב-AAT ומשווקת בארה"ב באמצעות חברת בקסטר, כשותף אסטרטגי.
אודות קמהדע
קמהדע, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. בנוסף, לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת 5 מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSIA, שאושרה ע"י ה- FDA ומשווקת בלעדית בארה"ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה, ונמצאת כעת לפני פרסום התוצאות בניסוי קליני שלב 2-3 עם מוצר זה עבור ההתוויה של מחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1-2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר האלפא 1 בעירוי והחלה לאחרונה ניסוי קליני שלב 2-3 בתרופה זו.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה- US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה- US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי ומועדי ניסויים קליניים. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה-FDA האמריקאי או ה- EMA, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
לפרטים נוספים:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378
[1] Goker, H; Haznedaroglu, IC; Chao, NJ (2001). "Acute graft-vs-host disease Pathobiology and management". Experimental Hematology 29 (3): 259–77. doi:10.1016/S0301-472X(00)00677-9. PMID
[2] Menillo, S A; Goldberg, S L; McKiernan, P; Pecora, A L (2001). "Intraoral psoralen ultraviolet a irradiation (PUVA) treatment of refractory oral chronic graft-versus-host disease following allogeneic stem cell transplantation". Bone Marrow Transplantation 28 (8): 807–8. doi:10.1038/sj.bmt.1703231. PMID 11781637.