רחובות, ישראל (1 בנובמבר, 2017 ) – קמהדע בע"מ ( NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה היום על
תוצאות עיקריות של ניסוי שלב 2 בתרופת Alpha-1 Antitrypsin )AAT) בחולי סוכרת מסוג 1 ( T1D )
שאובחנו לאחרונה. המחקר כלל 70 חולים בגילאי 8 עד 25 .בעוד שבאוכלוסיית המחקר הכללית לא
נצפתה השפעה משמעותית על הטיפול, בתת-קבוצה של חולים בגילאי 12 עד 18 , נמצאה מגמה
ליעילות טובה יותר בזרוע המינון הגבוהה של AAT ) 120mg/kg ) אשר התבטאה בשימור תפקוד תאי-
בטא, מינון יומי ממוצע נמוך יותר של אינסולין ואיזון גליקמי טוב יותר שנמדד כממוצע נמוך יותר של
HbA1c . פרטים על מחקר זה זמינים באתר האינטרנט:
https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02005848?term=AAT&cond=Type+1+Diabetes&rank=2
"לאור העובדה שמחקר זה לא תוכנן עם עוצמה סטטיסטית המאפשרת להראות יעילות, התוצאות
מעודדות מאוד", ציין דר' פיטר גוטליב, פרופסור לרפואת ילדים, ממרכז ברברה דייויס לסוכרת, בבית
הספר לרפואה של אוניברסיטת קולורדו וחבר מוביל ב TrialNet , ארגון של חוקרים ומרכזים רפואיים,
הממומן ע"י משרד הבריאות האמריקאי ומטרתו לחקור סוכרת מסוג 1 . "ממצאים אלה מצביעים על כך
שמתן AAT יכול להיות אופציה טיפולית יעילה עבור חולי T1D שאובחנו לאחרונה, בגילאי 12-18 .
תוצאות תת-קבוצה זו מסקרנות ומצדיקות מחקרים נוספים באוכלוסייה גדולה יותר. פילוח תת-קבוצות
לפי גיל נפוץ במחלה מסובכת זו, והעובדה שאנו רואים את אותה מגמה חיובית בקבוצת הגיל הזו בכל
שלושת המדדים – C-peptide , שימוש יומיומי באינסולין ו- HbA1C – מצביעה על כך שהתוצאות
עקביות ויכולות להיות מבטיחות".
בהתבסס על תוצאות אלו, נראה כי טיפול ב- AAT באוכלוסיית ילדים עם סוכרת מסוג 1 חדשה במינון
גבוה של 120 מ"ג לק"ג הוא בטוח, ציינה מריאנה רחמיאל, מנהלת היחידה לאנדוקרינולוגיה של ילדים,
המרכז הרפואי אסף הרופא, צריפין. "למחקר לא היתה עוצמה סטטיסטית. עם זאת, בגילאי 12-18
הייתה שליטה טובה יותר באופן משמעותי ברמת הסוכר וסימנים אפשריים לשימור תפקוד תאי בטא.
מגמה זו לא נצפתה בקבוצת הצעירים מ – 12 שנים. לפיכך, נדרשים מחקרים גדולים יותר. חשוב לציין כי
מגמה זהה נצפתה בכל שלושת הפרמטרים העיקריים, כולל C-Peptide AUC , מינון אינסולין ו-
HbA1C ".
T1D" היא מחלה פרוגרסיבית שבה ישנה התקפה אוטואימונית על תאי בטא בלבלב, הממונה על
הפרשת האינסולין, תהליך אשר בסופו של דבר הורס את יכולת הלבלב לייצר ולהפריש אינסולין ומוביל
לתלות מלאה באינסולין ממקור חיצוני.
סוכרת מסוג 1 נגרמת על ידי התקפה של מערכת החיסון על תאי בטא המייצרים אינסולין בלבלב,
המובילה לאובדן היכולת לייצר כמות מספקת של אינסולין. ללא ייצור והפרשת אינסולין הגוף אינו יכול
לנצל גלוקוז כראוי, וכתוצאה מכך רמות הגלוקוז בדם עולות. עצירת התקדמות המחלה ושמירה על
יכולת הלבלב לייצר אינסולין עשויה להפחית את הסיבוכים הסוכרתיים הנובעים מחוסר איזון גליקמי,
כגון מחלות לב וכלי דם, אי ספיקת כליות ועוד. "
הטיפול הנוכחי בחולי סוכרת מסוג 1 הינו הזרקת אינסולין ממקור חיצוני במשך כל חיי החולה. למרות
השימוש באינסולין תחליפי, חלק גדול מהחולים עדיין אינם מסוגלים להגיע לאיזון גליקמי נאות, הגורם
לתנודות ברמות הגלוקוז מגבוהות ועד לנמוכות ומסכנות חיים, המוגדרות כאיזון גליקמי ירוד.
עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע, ציין "אנו מעודדים מהתוצאות החיוביות ממחקר שלב 2 זה, אשר ממשיכות
לאמת את הסיגנל החזק שראינו במחקר הקודם ,שלב 1/2 , ובתקופת המעקב הנוספת שלו . אנו
מאמינים כי תכשיר ה- AAT שלנו, הניתן בעירוי, יכול להוות טיפול פורץ דרך וחדשני לחולי סוכרת מסוג
1 שאובחנו לאחרונה, תחום בו נדרש מענה רפואי משמעותי, עקב העדר טיפולים מתאימים כיום. אנו
מאמינים כי ההתקדמות שעשינו בהגעה לתוצאות מחקר זה ממחישה את ההזדמנות הרפואית והעסקית
הניכרת של מוצר זה. לאחר שהנתונים המלאים יהיו זמינים, נעריך את התוצאות הכוללות על מנת
לקבוע את הצעדים הבאים שלנו בתחום".
לקריאת הידיעה המלאה הכוללת את תוצאות הניסוי המפורטות לחצו כאן
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת
בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא שכבר נמצאים בצנרת בשלבים
מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת
חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 Antitrypsin) AAT ) בצורה נוזלית המטוהרת
באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה
אנושית עם מטרות רפואיות ידועות ותכונות שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמשפיעות על מערכת החיסון,
כאנטי דלקתיות וכמגנות על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של
® החברה הוא Glassia , מוצר ה- AAT הראשון המופק מפלסמה בצורה נוזלית, מוכן לשימוש תוך
ורידי, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי ( FDA ). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב
באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית(לשעבר בקסטר וכעת חלק מתאגיד
שייר). בנוסף ל- Glassia , יש לקמהדע קו של שבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בעירוי או
בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ- 15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו
ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע יש חמישה מוצרים חלבוניים ממקור פלסמה
הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים פורמולציית AAT באינהלציה לטיפול בחוסר ב-
AAT . בנוסף, טיפול ב- AAT בעירוי נמצא בשלבי פיתוח לטיפול בסוכרת סוג – 1 , לטיפול ב- GvHD
ולמניעת דחייה לאחר השתלות ריאה. הנוגדן לוירוס הכלבת, המיוצר על ידי החברה, אשר מופק
מפלסמה אנושית לטיפול פסיבי מניעתי לאחר חשיפה לנגיף הכלבת, אושר על ידי ה- FDA באוגוסט
2017 . בנוסף, קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות
מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים פרמצבטיים נוספים בישראל, המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף
A27 של ה- US Securities Act of 1933 , כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה- US Securities Exchange Act of 1934 , כפי שתוקן וה- Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995 .
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות
ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים פרה קליניים וקליניים, מועדיהם
ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי, הגשות תיקים והישגים בתחום הפיתוח והקניין
רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע
המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכונים, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים
יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים
הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור
של ה- FDA האמריקאי או ה- EMA , תחרות נוספת בשוק ה- AAT או בשווקים האחרים שבהם פועלת
החברה, או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך
הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו
במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
אנשי קשר:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378
גיל עפרון
משנה למנכ"ל וסמנכ"ל כספים
קמהדע בע"מ