רחובות, ישראל (6 בפברואר , 2019) – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המייצרת מוצרים המבוססים על חלבוני פלסמה, המתמקדת בתרופות יתום, הודיעה היום על תוצאות ביניים מניסוי שלב 2 של טיפול בתרופת האלפא-1 אנטיטריפסין הניתנת בעירוי (AAT-IV) למניעת דחייה של ריאה מושתלת.
התוצאות המדווחות הינן עבור שנה של טיפול עבור כל החולים בניסוי. המחקר מתבצע במרכז הרפואי רבין, ביה"ח בילינסון בהובלתו של פרופ' מרדכי קרמר, מנהל המערך למחלות ריאה בבית החולים. הניסוי מתבצע בשיתוף פעולה עם חברת שייר (Shire plc) שכיום הינה בבעלות חברת טקדה (Takeda).
מחקר הוכחת ההיתכנות שלב 2 זה הינו מחקר תוית פתוחה ואקראי ב-30 חולים מושתלי ריאה, המעריך את הבטיחות והיעילות של AAT-IV במניעת דחייה של ריאה מושתלת ובוחן את השפעת הטיפול על תיפקודי הריאה במדד ה FEV1, בהשוואה לטיפול סטנדרטי (Standard of Care – SOC). החולים סווגו באופן אקראי ביחס של 1:2, עם 20 חולים בקבוצת הטיפול המטופלים ע"י AAT-IV בשילוב עם הטיפול הסטנדרטי (AAT+SOC) ו -10 חולים בקבוצת הביקורת המטופלים באופן סטנדרטי בלבד. משך המחקר הינו שנתיים, כאשר השנה הראשונה כוללת טיפול ב- AAT + SOC לעומת SOC, ולאחר מכן שנה נוספת של מעקב.
בינואר 2018 הציגה קמהדע נתוני ביניים המסכמים את ששת חודשי הטיפול הראשונים. נתונים אלה התקבלו להצגה בכנס השנתי של האגודה הבינלאומית להשתלות לב וריאה (ISHLT) שיתקיים בין התאריכים 3-6 באפריל 2019 באורלנדו, פלורידה.
במאי 2018, המטופל האחרון שהשתתף במחקר השלים שנה אחת של טיפול והחל את תקופת המעקב של שנה. דוח ביניים זה מסכם נתונים מתקופת הטיפול של שנה אחת עבור כלל החולים במחקר.
עד כה, אף אחת מתופעות הלוואי (Adverse Events – AEs) או תופעות הלוואי החמורותSevere Adverse) Events – SAE) שנצפו במחקר לא נמצאו כקשורות לטיפול ב- IV-AAT.
שיעורי הדחייה האקוטית ושיעורי הזיהומים הריאתיים היו דומים בשתי קבוצות המחקר. נצפו 5 אירועים של דחייה אקוטית ב- 5 מטופלים בקבוצת ה AAT + SOC ( (26%לעומת 4 אירועים ב- 3 חולים בקבוצת ה-SOC (30%). זיהומים ריאתיים נצפו ב- 10 חולים בקבוצת AAT+SOC (53%) לעומת 5 חולים בקבוצת ה- SOC (50%).
מדד תיפקודי הריאה מצביע על מגמת שיפור ערכי FEV1% מהערך הצפוי בקבוצת AAT + SOC בשבוע ה-4 וה -48 לאחר ההשתלה בהשוואה לקבוצת ה- SOC (בשבוע 4: 3.8 ± 59.4 עבור AAT + SOC לעומת 3.3 ± 45.6 עבור SOC. בשבוע 48: 13.0± 58.0 עבור AAT + SOC לעומת 3.9 ± 52.1 עבור SOC).
בהשוואה ל – SOC, הטיפול ב- AAT + SOC הראה מגמה של אחוז נמוך יותר של חולים עם דרגת תפקוד לקוי ראשוני של השתל (Primary Graft Dysfunction – PGD) בדרגה 3 ביום השלישי לאחר ההשתלה (15% מהחולים עם AAT + SOC לעומת 30% מהחולים עם טיפול ב- SOC), ומשך קצר יותר של ימי הנשמה לאחר הניתוח (חציון של יום אחד עבור AAT + SOC לעומת 4.5 ימים עם טיפול ב- SOC).
בנוסף, בקבוצת AAT + SOC נצפתה עדיפות בתוצאות מבחן שש דקות ההליכה ( MWT6) בסוף שבוע 48, בהשוואה לקבוצת ה SOC (445 ± 115 מטר עבור AAT + SOC לעומת 144 ± 371 מטר עבור SOC).
במהלך השנה הראשונה של טיפול דווח על 44 תופעות לוואי בקבוצת ה- SOC, לעומת 107 תופעות לוואי בקבוצת AAT + SOC. נתונים אלה מייצגים שיעור של 1.5 ו -1.8 תופעות לוואי לכל 100 ימי טיפול בקבוצת ה- SOC ו- AAT + SOC, בהתאמה. מתוך 44 תופעות הלוואי בקבוצת ה- SOC 12 היו תופעות לוואי חמורות, כאשר מתוך 107 תופעות לוואי בקבוצת ב- AAT + SOC 31 היו תופעות לוואי חמורות. נתונים אלה מייצגים שיעור של 0.4 ו- 0.5 תופעות לוואי חמורות לכל 100 ימי טיפול בקבוצת ה- SOC ו- AAT + SOC, בהתאמה.
במהלך שנת הטיפול במחקר נפטרו, חמישה מטופלים בקבוצת AAT + SOC ושני מטופלים בקבוצת SOC.. עד כה, במהלך תקופת המעקב, נפטרו שלושה חולים נוספים מקבוצת AAT + SOC. כל מקרי המוות מיוחסים לסיבוכים נפוצים הקשורים להשתלה ואינם קשורים לטיפול ב- IV-AAT.
"צמצום משך ימי ההנשמה לאחר השתלת הריאות והפחתת שיעורי PDG הינן מטרות קליניות משמעותיות שעשויות גם להפחית סיבוכים ארוכי טווח כגון דחייה כרונית" ציין פרופ' קרמר. "מושתלי הריאה סובלים מסיבוכים רבים לאחר הניתוח, משך אשפוז ממושך ושיעורי תמותה גבוהים. אני מעודד מתוצאות הביניים של המחקר ומאמין כי מחקרים מתקדמים נוספים נדרשים על מנת לאמת את סימני השיפור המשמעותיים שנצפו במחקר זה".
"אנו מרוצים מתוצאות הביניים הללו ומצפים לתמצית התוצאות של המחקר, במחצית השנייה של 2019", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "מחקר זה משקף את מחוייבותה של קמהדע לקהילת מושתלי הריאה, קבוצת חולים עם צורך רפואי משמעותי. יתרה מזאת, תוכניות המחקר הנוכחיות המשלימות שלנו של AAT במחלת השתל נגד המאכסן (GvHD) ושימור איברים להשתלה מעידות על פוטנציאל היעילות הרחב של התרופה ואת מנגנון הפעולה הייחודי שלה. אנו מאמינים כי תחום זה של טיפול ב-AAT בהתוויות הקשורות להשתלות מייצג פוטנציאל עסקי משמעותי עבור קמהדע."
לשייר (Shire plc), שכיום הינה חלק מטקדה (Takeda), זכויות הפצה בלעדיות למוצר IV-AAT של קמהדע עבור כל האינדיקציות הניתנות בעירוי ((IV בארה"ב, קנדה, אוסטרליה וניו זילנד, בעוד קמהדע מחזיקה את זכיות ההפצה בכל שאר הטריטוריות וכל שאר דרכי המתן של התרופה.
אודות FEV1
FEV1 הינו מדד לנפח האוויר הננשף בחוזקה בשניה הראשונה של הנשיפה. FEV1 מוצג כאחוז מהערך החזוי על סמך מדדי מין, גיל וגובה של החולה. ערכי FEV1 נמוכים מצביעים על הימצאות הפרעות נשימה ויש להם מיתאם לחומרת המחלה.
אודות PGD
תפקוד לקוי ראשוני של שתל (PGD) הוא תסמונת של פגיעה ריאתית חריפה עד 72 שעות לאחר השתלת ריאה. PGD מתפתחת בכ – 20-30% מכלל מושתלי הריאה. על פי האגודה הבינלאומית להשתלות לב וריאות, PGD קשור לשיעור גבוה יותר של סיבוכים כגון דחייה כרונית ושיעור תמותה גבוה יותר.
אודות הנשמה מלאכותית
הנשמה מלאכותית מסייעת או מחליפה את הנשימה הספונטנית של החולים במהלך ולאחר ההשתלה. הנשמה מלאכותית ממושכת קשורה לשיעורי תחלואה ותמותה גבוהים יותר.
אודות 6MWT
מבחן שש דקות ההליכה (6MWT) מודד את המרחק שאדם מסוגל ללכת במשך שש דקות על משטח קשיח ושטוח. המטרה הינה ללכת מרחק רחוק ככל האפשר בזמן של שש דקות, כאשר שיפור של יותר מ 40 מטר הינו משמעותי מבחינה קלינית.
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת לטיהור והפרדת חלבונים. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי פיתוח בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם מטרות רפואיות ידועות ותכונות שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמשפיעות על מערכת החיסון, כאנטי דלקתיות וכמגנות על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון המופק מפלסמה בצורה נוזלית, מוכן לשימוש תוך ורידי, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית (כעת חלק מתאגיד שייר) ובמדינות נוספות באמצעות מפיצים מקומיים. בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו של שישה מוצרים פרמצבטיים נוספים, המופקים מפלסמה, והניתנים בעירוי או בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע ישנם מוצרים בפיתוח הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים פורמולציית AAT באינהלציה לטיפול בחוסר ב- AAT. בנוסף, טיפול ב- AAT בעירוי נמצא בשלבי פיתוח לטיפול בסוכרת סוג – 1, לטיפול ב- GvHD ולמניעת דחייה לאחר השתלות ריאה. הנוגדן לווירוס הכלבת, המיוצר על ידי החברה, אשר מופק מפלסמה אנושית לטיפול פסיבי מניעתי לאחר חשיפה לנגיף הכלבת, אושר על ידי ה-FDA באוגוסט 2017 והושק בארה"ב ברבעון הראשון של 2018. בנוסף, קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת למעלה מ- 10 מוצרים פרמצבטיים נוספים בישראל, המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון, בין השאר, הצהרות לגבי אופטימיות בהקשר עם תוצאות המחקר והמשך תוכנית הפיתוח, צפי לפירסום תמצית תוצאות המחקר והשתתפות ופרסום התוצאות בכנסים מדיקליים. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של החברה המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, תוצאות לא צפויות של מחקרים קליניים הנערכים, איחורים בניסויים, תחרות נוספת בשוק שהחברה מתחרה, כולל AAT, איחורים רגולטורים, תנאי שוק, והשפעה של המצב הכלכלי, התעשייה או התנאים פוליטיים בארה"ב, ישראל או מקום אחר. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אנשי קשר:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378
חיימי אורלב
סמנכ"ל כספים
קמהדע בע"מ