החברה מתכוונת להגיש בקשת IND (Investigational New Drug) ל – FDA ובקשת CTA (Clinical Trial Application) ל – EMA, ומצפה להתחיל את ניסוי שלב 3 ב-AAT באינהלציה במהלך המחצית השנייה של 2019
רחובות, ישראל – 16 באפריל, 2019 – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המתמחה במוצרים מבוססי פלסמה, הודיעה היום על קבלת מכתב ממנהל המזון והתרופות האמריקני (ה- FDA), לפיו החברה נתנה מענה העונה באופן משביע רצון על החששות והשאלות שהועלו בעבר ע"י ה FDA בכל הנוגע לתוכנית האלפא 1-אנטיטריפסין באינהלציה (AAT באינהלציה) לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון האלפא 1-אנטיטריפסין (AATD).
תגובה זו של ה- FDA בהקשר לתוכנית הפיתוח של AAT באינהלציה באה לאחר קבלת משוב חיובי בחודש יולי 2018 מהוועדה למוצרים רפואיים לשימוש אנושי של סוכנות התרופות האירופית (EMA). בכוונת קמהדע לבצע ניסוי קליני גלובאלי משולב שלב 3 בארה"ב תחת IND ובאירופה תחת CTA, על מנת להגיש בקשות שיווק לאישור רגולטורי בשני האזורים. החברה מצפה להתחיל את הניסוי שלב 3 במהלך המחצית השנייה של 2019, בכפוף להשלמה מוצלחת של מחקרHuman Factor Study (HFS), אשר יתחיל במהלך הרבעון הנוכחי. ה-HFS נדרש לתמוך במוצר המשולב, המורכב מ- AAT לאינהלציה של קמהדע והמכשיר הניסיוניeFlow nebulizer system של חברת PARI Pharma GmbH.
פרוטוקול המחקר שלב 3 נועד לבחון את הבטיחות והיעילות של מוצר ה- AAT באינהלציה בחולים עם AATD, והוא עומד בדרישות שהוגדרו על ידי ה- FDA ו- EMA. הפרוטוקול כולל גיוס של עד 250 מטופלים אשר יטופלו במשך שנתיים בחלוקה אקראית של 1:1 בין טיפול ב- AAT באינהלציה במינון של 80 מ"ג פעם ביום, או פלצבו. היעד העיקרי של הניסוי יהיה מדידת תפקודי ריאה הנמדד על ידי FEV1, והיעדים המשניים יכללו שינויים בצפיפות הריאות הנמדדים על ידי CT, וכן פרמטרים אחרים של חומרת המחלה.
"אנו שמחים מאוד לקבל משוב זה מה- FDA בנוגע לתוכנית ה-AAT באינהלציה שלנו לטיפול ב- AATD", אמר עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "אנו מצפים להתחיל את הניסוי במחצית השנייה של 2019, בכפוף להשלמה מוצלחת של מחקר ה-HFS הנדרש. השוק העולמי הנוכחי של AAT בעירוי נאמד ביותר מ -1 מיליארד דולר בשנה, והוא צומח בקצב שנתי של כ- 6-8%. אנו מאמינים כי ה- AAT באינהלציה, אם יאושר, יכול לתפוס נתח משמעותי בשוק גדל זה בשל יכולת הטיפול שלנו להגיע ישירות לריאות, כמו גם נוחות שימוש שתשפר את איכות החיים של המטופלים. אנו מעודדים מהתמיכה האיתנה שאנו ממשיכים לקבל מאוכלוסיית החולים ורופאי AATD מובילים ".
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת לטיהור והפרדת חלבונים. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי פיתוח בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם מטרות רפואיות ידועות ותכונות שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמשפיעות על מערכת החיסון, כאנטי דלקתיות וכמגנות על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, שהיה המוצר הראשון שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), כ- AAT נוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי, המופק מפלסמה. קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת טקדה תרופות בע"מ ובמדינות נוספות באמצעות מפיצים מקומיים. המוצר המוביל השני של קמהדע הוא KamRAB, חיסון (אנושי) כנגד כלבת עבור טיפול מניעתי לאחר זיהום כלבת. KamRAB מאושר על ידי ה- FDA ומשווק בארה"ב תחת המותג KEDRAB ובאמצעות שותפות אסטרטגית עם Kedrion S.p.A. בנוסף ל-Glassia ו-KEDRAB, יש לקמהדע קו של ארבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים, המופקים מפלסמה, והניתנים בעירוי או בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע ישנם מוצרים בפיתוח הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים פורמולציית AAT באינהלציה לטיפול בחוסר ב- AAT. בנוסף, טיפול ב- AAT בעירוי נמצא בשלבי פיתוח לטיפול ב- GvHD, במניעת דחייה לאחר השתלות ריאה, ובסוכרת סוג-1. קמהדע גם ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת למעלה מ- 20 מוצרים פרמצבטיים נוספים בישראל, המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון, בין השאר, הצהרות לגבי עיתוי תחילתו של הניסוי הקליני הגלובאלי המשולב שלב 3 במחצית השנייה של 2019 ותוצאות מוצלחות מניסוי קליני שכזה, ההשלמה המוצלחת של ניסוי הגורם האנושי ברבעון השני של 2019 המהווה מרכיב הכרחי להתחיל את הניסוי הקליני , שוק ה- AAT הגדל בכ-6-8% מדי שנה ויכולתה של קמהדע לתפוס נתח שוק משמעותי של מוצר ה-AAT באינהלציה, וכן את היתרונות של AAT באינהלציה (למשל, הגעה ישירה לריאות ונוחות משופרת) כמוכרות בשוק. מידע צופה פני עתיד מבוסס על הידע הנוכחי של קמהדע ועל האמונות והציפיות הנוכחיות שלה לגבי אירועים עתידיים אפשריים וכפופים לסיכונים, אי וודאויות והנחות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות לא צפויות של מחקר הגורם האנושי ו/או שלב 3 של המחק הקליני, איחורים בניסויים, תחרות נוספת בשוק שהחברה מתחרה, כולל AAT, איחורים רגולטורים, תנאי שוק, והשפעה של המצב הכלכלי, התעשייה או התנאים פוליטיים בארה"ב, ישראל או מקום אחר. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אנשי קשר:
חיימי אורלב
סמנכ"ל כספים
קמהדע בע"מ
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378