נס ציונה, ישראל (24 במרץ, 2014) – חברת הביופרמצבטיקה קמהדע בע"מ (Nasdaq and TASE: KMDA) (www.kamada.com), המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה על התחלת ניסוי קליני חדש שלב I2 ב- AAT במתן באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1 (AATD) .
הניסוי, כפול סמיות, שמכיל זרוע פלסבו (אינבו) בוחן יעילות ובטיחות עם 36 נבדקים החולים במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. בניסוי יבדקו רמות ה- AAT בריאה ובדם וכן מדדי דלקת וסמנים אחרים הקשורים לפעילות ה- AAT ומצב הדלקתיות הריאתית. החולים יקבלו מינון יומי של 80 או 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow®, במשך 12 שבועות. לכל החולים תהיה אפשרות להמשיך לתקופה של 12 שבועות נוספים של טיפול לא סמוי על מנת להמשיך לבדוק את בטיחות וסבילות המוצר.
"אנו נרגשים לקראת התחלת הניסוי בארה"ב עם מוצר ה- AAT באינהלציה לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא 1. זהו טיפול עם פוטנציאל מהפכני, נוח למשתמש ויעיל אל מול הטיפול הפולשני הניתן באופן שבועי בעירוי לווריד. השוק האמריקאי מציע הזדמנות להביא את המוצר לחולים האמריקאים הסובלים ממחלה גנטית זו, לא רק עקב נוחות השימוש אלא גם בגלל המתן הממוקד של התרופה ישירות לריאה, שצפוי להגביר את יעילותה. התחלה של ניסוי זה מהווה צעד חשוב באסטרטגיה הגלובלית שלנו לשיווק מוצר חדשני זה", אמר דוד צור, ממייסדי החברה ומנהלה הכללי.
קמהדע סיימה ניסוי קליני שלב 2/3 להתוויית החסר הגנטי בחלבון ה- AAT. בניסוי, שתוכנן כניסוי מבוקר, רנדומלי, רב-אתרי וכפול סמיות השתתפו יותר מ- 165 חולי AATD באירופה וקנדה, שקיבלו טיפול של AAT באינהלציה או פלסבו. קמהדע מצפה לקבל את התוצאות הראשוניות מהניסוי הזה עד סוף אפריל או תחילת מאי 2014.
בניסוי שלב 2/3 זה ניתן מינון של 160מ"ג AAT באינהלציה ע"י מכשיר ה- eFlow® המותאם לתרופה למשך 50 שבועות. חולים שעמדו בנתוני הכללה נוספים קיבלו את האפשרות להמשיך לתקופת ניסוי נוספת של 50 שבועות בה כולם קיבלו את המוצר הפעיל, ללא קבוצת פלסבו. המטרה הראשונית של הניסוי היא להראות הבדל באירועי ההחמרה בין שתי הקבוצות בתקופת זמן של שנה. המטרות השניוניות של הניסוי כללו פרמטרים נוספים של אירועי ההחמרה, תפקודי ריאה ונתוני בטיחות. מטרות שהוגדרו כ"מחקריות" כללו בדיקת צפיפות ריאה בתת קבוצה של חולים, שאלון איכות חיים ועוד. מידע אודות הניסוי נמצא באתר www.clinicaltrials.gov.
אנו מתכננים לעשות שימוש בנתונים שיתקבלו מניסוי שלב 2 המתחיל כעת יחד עם הנתונים מהניסוי האירופאי שלב 2/3 כדי להגיש את תיק הרישום (BLA) גם לרשות התרופות והמזון האמריקאית. בנוסף, תוצאות חיוביות מניסוי שלב 2/3 יקדמו שיתופי פעולה שאנו שוקלים כעת עם שותפים אסטרטגיים בארה"ב, כולל בלעדיות למכירות ו/או מתן רישיון למכירת המוצר", הוסיף צור.
לקמהדע תכנית פיתוח קליני רחבה הכוללת תוכניות להתחלת ניסוי קליני אמריקאי שלב 2 לטיפול במחלת הסיסטיק פיברוזיס באמצעות AAT באינהלציה במהלך המחצית השנייה של שנת 2014. קמהדע גם עורכת ניסוי קליני שלב 2/3 ב-AAT בעירוי לטיפול בסוכרת שלב 1 (סוכרת הנעורים) בו תוצאות הביניים צפויות להתקבל במהלך שנת 2016. קמהדע השלימה לאחרונה את גיוס המשתתפים בניסוי שלב 2/3 בארה"ב של מוצר ה-KamRAB – כטיפול מניעתי למחלת הכלבת והשקתו של המוצר בארה"ב צפויה במהלך שנת 2015.
על חסר בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין
אלפא-1 אנטיטריפסין, המכונה AAT, הינו חלבון המיוצר בעיקר בכבד. בדרך כלל החלבון זורם בדם ועוזר להגן על איברי הגוף מגורמים פוגעניים ע"י חלבונים אחרים. הריאות הם אחד מהאיברים העיקריים עליו מגן חלבון ה-AAT. מצב בו קיים חסר בחלבון AAT (AATD) נוצר כאשר החלבון הנוצר בכבד מגיע בצורה הלא נכונה ונעצר בתוך תאי כבד ולכן לא מסוגל להגיע לזרם הדם. כתוצאה מכך, לא מגיעים לריאות מספיק חלבוני AAT כדי להגן עליהן, מה שמעלה את הסיכון לחלות במחלת ריאה. בנוסף, מחלת כבד עלולה להתפתח כתוצאה מעודפי חלבון AAT הכלואים בתוך הכבד. מחלת AATD חמורה מתפתחת כאשר רמות חלבון ה-AAT בדם יורדות מתחת לרמה הנמוכה ביותר, הנדרשת על מנת להגן על הריאות.
AATD הוא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי מכונים רפואיים לאומיים, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.
אודות קמהדע
קמהדע, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. בנוסף, לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת 5 מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSIA, שאושרה ע"י ה- FDA ומשווקת בלעדית בארה"ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה, ונמצאת כעת לפני פרסום התוצאות בניסוי קליני שלב 2/3 עם מוצר זה עבור ההתוויה של מחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1/2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר ה-AAT ועורכת כיום ניסוי קליני שלב 2/3 במוצר זה לטיפול במחלה.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה- US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה- US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי ומועדי ניסויים קליניים. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה-FDA האמריקאי או ה- EMA, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
אנשי קשר:
לפרטים נוספים:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378