קמהדע מציגה תוצאות חיוביות של מדדי יעילות ובטיחות בניסוי ראשוני וייחודי מסוגו בילדים ונוער חולי סוכרת נעורים עם חלבון ה- AAT שבתרופת הגלסיה.
מניתוח התוצאות של ניסוי שלב 1/2 בסוכרת נעורים עולה כי חלבון ה-AAT שנמצא בתרופת הגלסיה של קמהדע עשוי לעצור את התקדמות מחלת הסוכרת, לאפשר המשך פעילות של תאי הביטא בלבלב המפרישים אינסולין ולאפשר איזון סוכרתי טוב יותר ובכך להוריד ואף למנוע סיבוכים קשים של המחלה בעתיד.
קמהדע נערכת להמשך פיתוח תרופת ה-AAT בעירוי לטיפול בסוכרת נעורים ולקדמה לצורכי אישור.
דוד צור מנכ"ל קמהדע: "אם נצליח לשחזר תוצאות אלה גם במסגרת הניסויים הבאים בדרך לרישום התרופה (שלב 3) הרי שמדובר בבשורה ואף בפריצת דרך של ממש בתחום הטיפול במחלת סוכרת הנעורים".
הצלחה לקמהדע בניסוי קליני בסוכרת נעורים: חברת הביופרמצבטיקה קמהדע (TASE: KMDA) מדווחת על תוצאות חיוביות של מדדי יעילות ובטיחות בניסוי קליני שלב 1/2, ייחודי מסוגו, בילדים ונוער חולי סוכרת נעורים, לטיפול בחלבון ה-AAT, הנמצא בתרופת ה-GLASSIA שפיתחה ומוכרת קמהדע בארה"ב ובמדינות נוספות בעולם, בעשרות מיליוני דולרים. מניתוח תוצאות הניסוי עולה כי חלבון ה-AAT עשוי לעצור את התקדמות מחלת הסוכרת, לאפשר המשך פעילות של תאי הביטא בלבלב המפרישים אינסולין, לאפשר איזון סוכרתי טוב יותר ובכך להוריד ואף למנוע את הסיבוכים הקשים של המחלה בעתיד. לאור הצלחת הניסוי ותוצאותיו, נערכת קמהדע להמשך פיתוח תרופת ה-AAT בעירוי לטיפול וריפוי סוכרת נעורים ולקדמה לצורכי אישור.
מתוצאות ניתוח ערכי חלבון הפפטיד C, המשקף את ייצור האינסולין העצמי של החולים, נמצא כי מרבית החולים שטופלו עם חלבון ה-AAT של קמהדע שמרו על רמת אינסולין עצמי מעל לרמת הסף הנחשבת לקריטית בהתקדמות המחלה ובכך הדגימו פעילות לבלב שנשמרה מעבר לתקופה של שנה ואף יותר מיום אבחונם כחולי סוכרת.
מתוצאות ניתוח מדד ההמוגלובין המסוכר, המייצג את האיזון הסוכרתי, ניכר כי מרבית החולים הגיעו לאיזון סוכרתי קטן מ-7.5%. רמה זו נחשבת לרמת הסף בה מושג איזון רצוי של המחלה עבור חולי סוכרת נעורים וכי ברמה זו יורדים משמעותית הסיכויים לסיבוכי סוכרת עתידיים. הירידה הכוללת בערך ההמוגלובין עבור כל קבוצת מינון בנפרד (40, 60, 80 מג' לקילו) ולאורך נקודות הזמן השונות במהלך הניסוי החל מיום הכניסה לניסוי ועד לתקופות הזמן השונות שנבדקו היתה בכל המקרים מובהקת סטטיסטית.
לפי דיווחי החולים, למרביתם נצפתה ירידה בצריכת האינסולין במרבית תקופות הניסוי, ובמקביל חלה ירידה ברמת נוגדני הסוכרת (נוגדני סוכרת ספציפיים), שעשויה להעיד על ירידה בתגובה האוטואימונית בלבלב כנגד הלבלב.
הפרופיל הבטיחותי של התרופה היה גבוה ביותר. כל החולים סיימו את הניסוי עד תום ללא תופעות לוואי חמורות (serious adverse events). תופעות הלוואי האחרות שנראו היו קלות ביותר וחלפו ללא קושי ולרוב לא היו קשורות לטיפול. נתוני הבטיחות של התרופה מחזקים את פרופיל הבטיחות הגבוה של תרופת ה- AAT של קמהדע, שנראה עד כה בכל הניסויים הקליניים הקודמים.
בניסוי, שהתבצע בשני מרכזים רפואיים בישראל – בבית החולים לילדים שניידר ובבית החולים אסף הרופא, השתתפו 24 ילדים ונוער בגילאים 9 עד 17 שאובחנו כלוקים במחלת סוכרת נעורים (Diabetes type 1) סמוך לכניסתם למחקר (עד 6 חודשים). הילדים חולקו באופן אקראי ל-3 קבוצות מינון (40mg,60mg,80mg/kg/week). כל החולים קיבלו את תרופת המחקר במשך 28 שבועות והטיפול ניתן באמצעות עירוי ב-3 תקופות טיפול. סיום הניסוי נקבע לאחר מעקב של 8 שבועות נוספים ללא טיפול בתרופה. שימוש באינסולין חיצוני או תרופות אחרות שנדרשו לחולים בתקופת המחקר, ניתנו על פי הצורך. כל החולים סיימו את הטיפול המלא ללא הפרעה ועברו את תקופת המעקב.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע: "אנו שמחים וגאים מאוד על הצלחת הניסוי והשגת ראיות מעודדות ביותר ליעילות ולבטיחות הגבוהה המתקבלת משימוש בחלבון ה-AAT בטיפול ואולי אף בריפוי מחלת סוכרת נעורים. מדובר בהוכחה קלינית ראשונה שעשויה להביא לפריצת דרך עולמית בתחום הטיפול והריפוי של סוכרת נעורים. איכות התוצאות שהתקבלו מקדמת אותנו לקראת המשך פיתוח התרופה. אם נצליח לשחזר תוצאות אלה גם במסגרת הניסויים הבאים בדרך לרישום התרופה (Phase III) הרי שמדובר בבשורה של ממש בתחום הטיפול במחלת סוכרת הנעורים.
"בהתבסס על איכות התוצאות המצוינות שהושגו בניסוי והפוטנציאל הכלכלי הרב הגלום בהתוויה זו, מתכוונת החברה להמשיך את פיתוח התרופה לצרכי אישור ולהבטיח בכך מובילות עולמית בתחום, באמצעות טיפול חדשני, ראשוני ופורץ דרך לסוכרת נעורים, שעד היום טרם נמצא לה טיפול מתאים, מלבד הטיפול בסימפטומים של המחלה".
ד"ר אלי לואיס, אוניברסיטת באר שבע שבנגב: "אחרי עשור של מחקר במולקולה החשובה הזו אשר נכללת בתרופה של קמהדע, אין סיפוק גדול יותר מלצפות במחלת הסוכרת מדגימה סימנים של נסיגה בילדים ונוער באופן שהוכח בטוח לשימוש".
מחלת הסוכרת הנה מחלה אוטואימונית בה מתרחש הרס של תאי לבלב האחראיים להפרשת האינסולין. כתוצאה מכך, נדרש מתן אינסולין חיצוני להשגת איזון הסוכר בדם ולמניעת סיבוכים. סיבוכי הסוכרת הם קשים ביותר וכוללים מחלות לב, כליה וצורך בדיאליזה, קטיעת איברים עקב זיהומים קשים, שבץ, לחץ דם, עיוורון, סכנה למות עקב ארועי היפוגליקמיה בלילה ועוד.
הרעיון המדעי שבא לידי ביטוי בתרופה שפיתחה קמהדע מבוסס, בין היתר, על העובדה כי
לחלבון ה- AAT פעילות אנטי דלקתית ויכולת להטות את מערכת החיסון מתקיפה של תאי הלבלב (אימונו- מודולציה). במחלת הסוכרת תאי הלבלב נפגעים ע"י דלקת שמקורה, כאמור, בתהליך אוטואימוני. עבודות מדעיות הראו כי בחולי סוכרת, למרות שרמת חלבון ה- AAT היא תקינה, החלבון שלהם אינו פעיל ולא יכול לפעול כנגד הדלקת. כמו כן, במספר עבודות מחקריות גדולות במוסדות מובילים בארה"ב ובישראל מהשנים האחרונות, נראו מספר תופעות מהותיות התומכות בטיפול ע"י AAT בסוכרת הנעורים, בעיקר בזמן תקופת "ירח הדבש". תקופת ירח הדבש מהוה חלון הזדמנות טיפולי בו עדיין יש לחולה פעילות מסוימת בלבלב. ההשערה היא שמתן AAT יכול להאט ו/או לעצור את הדלקת בלבלב ולאפשר לחולה לשמור על תאי לבלב שטרם נפגעו. תאים כאלו יצליחו להפריש אינסולין עצמי ובכך יפחיתו את התלות (החלקית או המוחלטת) של החולה באינסולין.
לפי המרכז לבקרת מחלות האמריקאי (CDC) בעולם יש יותר מ-10 מיליון חולים בסוכרת נעורים ומאובחנים כל שנה יותר ממאה אלף חולים חדשים.
על קמהדע
קמהדע מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSIA, שאושרה ע"י ה- FDA ומשווקת בארה"ב על ידי חברת בקסטר וכן במדינות נוספות בעולם, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה, ונמצאת כעת בעיצומו של ניסוי קליני שלב 2-3 עם מוצר זה עבור ההתוויה של מחלת החוסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה את הניסוי הקליני שלב 1-2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר ה-AAT בעירוי ונערכת לניסוי קליני שלב 2-3 בארה"ב בתרופה כנגד כלבת, במסגרת שיתוף הפעולה עם חברת התרופות קדריון.
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד, כהגדרתו בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968, אשר התממשותו תלויה בגורמים שונים, כגון התחלת והשלמת הניסויים הקליניים העתידיים, תוצאותיהם, קבלת אישורים רגולטוריים שונים הנדרשים לשיווק התרופות ומסחור התרופות.
מידע נוסף זמין באתר קמהדע, www.kamada.com