רחובות, ישראל, 20 ליולי 2017. קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMDA), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, הודיעה היום על הגשה ל- FDA של הצעה לפרוטוקול עבור מחקר שלב 3 לטיפול במחלת החסר הגנטי באלפא 1 (AATD) ב- AAT באינהלציה.
הניסוי הפיבוטלי שלב 3 מיועד לטפל בחולי AATD על ידי AAT באינהלציה במינון של 80 מ"ג ליום לתקופה של שנתיים, ויכלול זרוע פלצבו ביחס אקראיות של 2:1 עם מעבר של זרוע הפלצבו לטיפול לאחר תקופה של 12 חדשים. במקביל, מתוכננת זרוע שתטופל ב- AAT בעירוי למשך שנתיים. הניסוי מתוכנן לגייס כ- 200-300 נבדקים ולבחון מדדים של תפקודי ריאה כיעד עיקרי וצפיפות ריאה כיעד משני.
"מבנה הניסוי שהוגש מבוסס על נסיונה של קמהדע במחקרים קודמים ב- AAT באינהלציה. הניסוי של החברה בשלב 2 בארה"ב הראה עלייה ברמות ה- AAT בריאות לטווח העליון של רמת הנורמה במינון של 80 מ"ג ליום. היעד הראשי של תפקודי ריאה נבחר על בסיס התוצאות של המחקר באירופה בשלב 2/3, והיעד המשני של צפיפות הריאה עומד בקנה אחד עם מחקרים קודמים ב- AAT במתן בעירוי", אמר ד"ר נוה טוב, MD, PhD, סמנכ"ל פיתוח קליני ומנהל רפואי בתחום הנשימתי בקמהדע.
כפי שצוין בעבר, קמהדע השלימה ניסוי שלב 2/3 באירופה וניסוי שלב 2 בארה"ב במוצר ה- AAT באינהלציה לטיפול במחלת החסר הגנטי באלפא 1.
המחקר שלב 2 בארה"ב, שהיה כפול סמיות ומבוקר- פלצבו, עמד ביעד העיקרי שלו ותוצאותיו מראות עליה משמעותית ביחס לקבוצת הפלצבו ברמות ה- AAT האנטיגני וכן ברמת הפעילות המעכבת את הנויטרופיל אלסטאז (ANEC (Anti-Neutrophil Elastase inhibitory Capacityבנוזל הריאה (ELF) בחולים שטופלו ב- AAT באינהלציה, בשני המינונים שנבדקו (80 מ"ג ליום ו- 160 מ"ג ליום).
כאשר החברה הציגה את תוצאות הניסוי שלב 2/3 ל- FDA, הרשות הביעה השגות והציגה שאלות בנוגע לתוצאות המחקר הנוגעות בראש ובראשונה לבטיחות ויעילות הטיפול ב- AAT באינהלציה בחולי החסר הגנטי בחלבון אלפא 1 וביחס הסיכון/תועלת למטופלים. שאלות אלו יצטרכו לקבל מענה לפני שהרשות תוכל לאשר לחברה להמשיך בפיתוח הקליני של AAT באינהלציה בארה"ב, הכולל את הניסוי הפיבוטלי שלב 3 שהציעה החברה. באפריל 2017 קמהדע הגישה לFDA- את תוצאות המחקר שלב 2 בארה"ב ביחד עם תקציר מוצע למחקר שלב 3. בתשובה, מסרה הרשות לחברה הנחיות להמשך פיתוח תקציר הניסוי וביקשה לקבל פרוטוקול מחקר מלא לשלב הבא, לפני קבלת אישורה להמשך הפיתוח הקליני בארה"ב.
ב- 18 ליולי 2017 הגישה החברה את פרוטוקול המחקר המלא ל- FDA, אשר לדעת החברה מהווה תשובה מלאה לשאלות הרשות והשגותיה.
"הגשת הפרוטוקול לניסוי שלב 3 מהווה הישג חשוב לתכנית הפיתוח של ה- AAT באינהלציה שלנו" אמר עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע. "המחקר תוכנן בהתאם להנחיות שהתקבלו מה- FDA, ואנו מאמינים שתכננו את הפרוטוקול לניסוי שלב 3 בארה"ב היטב. בהתבסס על מכלול הנתונים הקליניים שיש בידינו בעת הזו, אנו עודנו מאמינים ש- AAT באינהלציה עשוי להוות טיפול בטוח ויעיל ל- AATD. אם נקבל אישור התקדמות מה- FDA, אנו מתכוונים להתקדם במחקר שלב 3 בארה"ב מהר ככל שניתן, למען חולי ה- AATD."
אודות טכנולוגיית ה- eFLOW® וחברת פארי פארמה
מוצר ה- AAT באינהלציה של קמהדע ניתן באמצעות מכשיר ה- eFLOW® שפותח על ידי חברת פארי פארמה (PARI PHARMA GmbH) והותאם במיוחד עבור חברת קמהדע. מכשיר ה- eFLOW® מבוסס על טכנולוגיית ה-eFLOW®, שמייצרת תרסיס יעיל ביותר המופק מתרופה נוזלית באמצעות ממברנה רוטטת, הכוללת אלפי חורים שיוצרו בלייזר. בהשוואה למכשירי אינהלציה אחרים, טכנולוגית ה- eFLOW® מייצרת תרסיס עם ריכוז גבוה מאוד של החומר הפעיל, גודל מוגדר ומדוייק של טיפות התרסיס ואחוז גבוה של התרסיס שמועבר באופן הקצר והמהיר ביותר. באמצעות השילוב של פעולה שקטה, גודלו הקטן של המכשיר (מותאם לכף היד), משקלו הנמוך ושימוש בסוללה, טכנולוגיית ה- eFLOW® מקטינה את הנטל הנגרם עקב השימוש היומיומי במכשיר האינהלציה.
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא שכבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 Antitrypsin) AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפקת חלבונים אחרים (אימונוגלובולינים) מפלסמה. AAT הוא חלבון המופק מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים וכאלה שהתגלו לאחרונה ונמצאו כמגנים על המערכת החיסונית כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית (לשעבר בקסטר וכעת חלק מתאגיד שייר) ובמדינות נוספות, באמצעות מפיצים מקומיים. בנוסף ל-Glassia , יש לקמהדע קו מוצרים של שבעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בעירוי או בהזרקה, שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית ואסיה. לקמהדע יש חמישה מוצרים המופקים מחלבוני פלסמה, הנמצאים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסויים שהושלמו באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב-AAT – שלב 2/3 באירופה ושלב 2 בארה"ב, וכן טיפול ב- AAT בעירוי בהתוויות נוספות, כגון סוכרת סוג – 1, GVHD ומניעת דחייה של השתלות ריאה. בנוסף, קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק התרופות המבוססות על חלבונים המופקים מפלסמה על ידי הפצת מעל ל-10 מוצרים פרמצבטיים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון: הצהרות הנוגעות לאמונות החברה לפיהן, לשם קבלת אישור ה- MAA נדרש ניסוי קליני נוסף; תוכניות החברה להשתמש במידע שיתקבל מהניסוי העתידי הפיבוטלי שלב 3 בארה"ב, אם יימצא חיובי, להגיש מחדש את ה- MAA ל-;EMA תוכניות החברה להחלטות של שאלות והשגות שהועלו על ידי ה- FDA, כולל, באמצעות הגשת פרוטוקול מחקר מלא, על מנת להמשיך בניסוי קליני נוסף של AAT באינהלציה בארה"ב, כולל הניסוי המתוכנן הפיבוטלי שלב 3; אמונות החברה, לפיהן, הפרוטוקול המוצע לניסוי שהוגש ל- FDA עונה על השאלות הנותרות שנשאלו על ידי ה- FDA כאשר נבחן המידע מניסוי שלב 2/3 האירופאי; ציפיות בנוגע לקבלת אישור ה- FDA לשם התקדמות בפיתוח הקליני של AAT באינהלציה לטיפול ב- AATD בארה"ב, כולל ניסוי שלב 3 המוצע; תפיסות החברה לפיהןAAT באינהלציה עשוי להיות טיפול בטוח ויעיל ל- AATD; וכוונות החברה, במידה שיתקבל אישור ה- FDA להתקדם, להמשיך עם הניסוי הפיבוטלי שלב 3 במהירות האפשרית לקבלת התועלת הפוטנציאלית עבור אוכלוסיית חולי ה- AATD. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FDA האמריקאי או ה-EMA, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או בשווקים אחרים בהם פועלת קמהדע, או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.