נס ציונה, ישראל (6 בינואר, 2016) – קמהדע בע"מ (NASDAQ and TASE: KMD), חברת תרופות המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים, המתמקדת בתרופות יתום, מדווחת על תוצאות ביניים חיוביות נוספות ממחקר קליני שלב I/II בחלבון ה-AAT) Alpha-1 antitrypsin) לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן (GvHD) בחולים הסובלים מתגובה בלתי מספקת לטיפול בסטרואידים. המחקר נערך בשיתוף עם חברת בקסלטה (NYSE: BXLT) והמרכז לחקר הסרטן פרד האצ'ינסון בסיאטל, וושינגטון.
תוצאות ביניים אלה הינן ממחקר קליני שלב II/I תווית פתוחה, שנערך באתר אחד במטופלים החולים במחלת השתל נגד המאחסן (GvHD) שלא הגיבו לטיפול בסטרואידים לאחר השתלה אלוגנאית (לא עצמונית) של תא הגזע (Hematopoietic stem cell transplantation-HSCT). החולים טופלו ב-AAT של קמהדע הניתן בעירוי. תוצאות ביניים מבוססים על נתונים מ-12 מטופלים מקבוצות הטיפול הראשונה והשנייה אשר טופלו ברמות מינון שונות של AAT. כל המטופלים היו סבלו ממחלת השתל נגד המאחסן בדרגת חומרהIII אוIV עם תסמינים במעיים. פרטים על מחקר זה זמינים באתר האינטרנט https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01523821?term=graft+versus+host+disease+AAT&rank=1.
תוצאות הביניים הראו כי רמות ה-AAT בפלזמה עלו בשתי קבוצות הטיפול ונותרו יציבות לאורך הטיפול. התגובה לטיפול הוערכה בנקודת השיא ("Peak") וביום ה-28. שמונה מתוך שנים-עשר המטופלים הגיבו לטיפול, לארבעה מהם הייתה תגובה מלאה ולארבעה תגובה חלקית.
תוצאות ביניים מקבוצת הטיפול הראשונה של המחקר הוצגו בפוסטר בכנס השנתי של האיגוד האמריקני להמטולוגיה (ASH) בדצמבר 2014. תוצאות ראשוניות אלו מעידות כי מתן רציף של AAT כטיפול ב-GvHD של המעיים בחולים שאינם מגיבים לסטרואידים הינו אפשרי בקבוצת הטיפול. למטופלים אשר הגיבו ל- AAT של קמהדע הניתן בעירוי הייתה ירידה או הפסקה בשלשול, הפחתה באיבוד ה-AAT מהמעיים ושיפור בהערכה האנדוסקופית.
"אנו שמחים להודיע על התוצאות החיוביות ממחקר שלב II/I זה, אשר מדגישות את הפוטנציאל הגלום ב-AAT לטיפול במחלת השתל נגד מאחסן בחולים הסובלים מתגובה בלתי מספקת לטיפול בסטרואידים. חשוב לציין כי תוצאות ביניים אלה מאששות מחקרים פרה-קליניים קודמים שהראו כי טיפול AAT מדכא את התהליך הדלקתי החמור הקשור במחלת השתל נגד המאחסן. תוצאות אלה מעודדות ותומכות בהמשך הפיתוח של AAT כטיפול מציל חיים פוטנציאלי לחולים הסובלים ממחלת השתל נגד המאחסן, מחלה לה אין מענה רפואי מספק. קמהדע קיבלה מעמד של תרופת יתום הן מהרשות האמריקנית למזון ותרופות (FD) והן מסוכנות התרופות האירופית (EM) עבור AAT הניתן בעירוי עבור טיפול במחלת שתל נגד מאחסן. בהתבסס על תוצאות מעודדות אלה, נמשיך בתכניות הפיתוח שלנו לניסוי גדול, פיבוטלי על מנת לאשש את היעילות של ה-AAT שלנו הניתן בעירוי לטיפול במחלת השתל נגד המאחסן", ציין עמיר לונדון, מנכ"ל קמהדע.
החוקר הראשי במחקר, ד"ר יואכים דיג (Joachim Deeg, M.D), מחטיבת המחקר הקלינית, במרכז לחקר הסרטן פרד האצ'ינסון, ציין, "בהתבסס על מחקרים פרה-קליניים המראים את היעילות של AAT של קמהדע, הניתן בעירוי במניעה ובטיפול במחלת השתל נגד המאחסן, ערכנו ניסוי קליני זה בחולים הסובלים ממחלת שתל נגד מאחסן אקוטית להם תגובה בלתי מספקת לטיפול בסטרואידים. התוצאות עד כה מראות כי מצבם של יותר ממחצית מהחולים שאינם מגיבים לטיפול בסטרואידים השתפר ואף נצפתה תגובה מלאה בטיפול עם AAT, במיוחד ב-GvHD של המעיים. כיום אין מענה טיפולי מספק עבור חולים שמפתחים מחלת שתל נגד מאחסן. אנו מצפים להמשך בחינת היעילות של ה- AAT של קמהדע במחקרים גדולים יותר על מנת לאשש תוצאות חיוביות ראשוניות אלו".
על מחלת השתל נגד מאחסן (GVHD)
מחלת השתל נגד מאחסן הינה סיבוך נפוץ לאחר השתלת מח עצם. המחלה קשורה בדרך כלל להשתלת תאי גזע אך המונח חל גם על סוגי שתלים נוספים. תאי מערכת החיסון (תאי הדם הלבנים) ברקמת השתל מזהים את רקמות מקבל השתל (המאחסן) כ"זר" ותוקפים אותם.
GVHD מתרחש ב-30%-70% מהמטופלים אשר עוברים השתלת תאי מח עצם (HSCT), כלומר העברה אלוגנאית (לא עצמונית) של תאי מח עצם מאדם בריא בדרך כלל כטיפול בלוקמיה, סוגי סרטן דם אחרים, או מחלות דם אחרות. אחד הסיבוכים הידועים והמסוכנים של HSCT הינו GVHD .GVHD מתבטא בנזק לרקמות המקבל, בעיקר לכבד, למערכת העיכול, לעור ולריריות והינו הגורם העיקרי לתחלואה ולתמותה בחולים אלו.
טיפול בסטרואידים (גלוקוקורטיקואידים) בעירוי, כגון פרדניזון, הינם הטיפול המקובל ב-GVHD אקוטי [1] ו-GVHD כרוני [2]. הגלוקוקורטיקואידים ניתנים לצורך דיכוי התקיפה של תאי מערכת החיסון שהושתלו על רקמות המאחסן, אך במינונים גבוהים, דיכוי החיסון מסוג זה מעלה את הסיכון לזיהומים והישנות לוקמיה. יותר מ-50% מהמטופלים אינם מגיבים בצורה טובה לטיפול בסטרואידים וישנה סכנה לחייהם.
אודות AAT ו-Glassia
Glassia הוא מוצר ה- AAT הראשון מסוגו הניתן בתמיסה נוזלית במצב מוכן לעירוי, המאושר כטיפול כרוני משמר, במבוגרים בעלי נפחת קלינית חמורה כתוצאה מחסר גנטי ב-Glassia .AAT ניתן בהזרקה לווריד פעם בשבוע כדי להגדיל את הרמות של AAT בדם לרמות תקינות. AAT הוא חלבון המופק מפלזמה אנושית, בעל תכונות טיפוליות ידועות וחדשות, בזכות יכולתו לווסת את מערכת החיסון, להגן על רקמות ובזכות תכונות אנטי דלקתיות ואנטי מיקרוביאליות. Glassia מאושר על ידי ה- FD האמריקאי ומשווק באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה, בארצות הברית. נא ראו עלון לרופא באתר:
http://www.baxter.com/downloads/healthcare_professionals/products/Glassia_PI.pdf
אודות קמהדע
קמהדע בע"מ עושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים, ומתמקדת בתרופות יתום. לחברה תיק מוצרים מסחריים ומוצרי הדור הבא כבר נמצאים בצנרת בשלבים מתקדמים. החברה משתמשת בטכנולוגיה הייחודית שלה ובפלטפורמת הידע שלה לטיהור והפרדת חלבונים מפלסמה אנושית על מנת לייצר Alpha-1 antitrypsin (AAT) בצורה נוזלית המטוהרת באיכות גבוהה, ולהפיק חלבונים מפלסמות אחרות. AAT הוא חלבון הנגזר מפלסמה אנושית עם תפקידים טיפוליים ידועים שהתגלו לאחרונה כמגנים על המערכת החיסונית כאנטי דלקתיים וכמגנים על הרקמות. למוצר יש גם מאפיינים אנטי מיקרוביאליים. מוצר הדגל של החברה הוא ®Glassia, מוצר ה- AAT הראשון והיחיד הנוזלי, מוכן לשימוש תוך ורידי המופק מפלסמה, שאושר על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FD). קמהדע משווקת את Glassia בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסלטה הבינלאומית. בנוסף ל-Glassia, יש לקמהדע קו מוצרים של תשעה מוצרים פרמצבטיים נוספים הניתנים בהזרקה שמשווקים באמצעות מפיצים בלמעלה מ-15 מדינות, ביניהן: ישראל, רוסיה, ברזיל, הודו ומדינות אחרות באמריקה הלטינית, מזרח אירופה ואסיה. יש לקמהדע חמישה מוצרים המופקים מחלבון פלסמה בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים, הכוללים ניסוי באינהלציה של AAT לטיפול במחסור ב-AAT שסיים את השלב המרכזי בניסויים הקליניים שלב 2-3 באירופה ונמצא בשלב 2 של ניסויים בארה"ב וכן טיפול ב AAT בעירוי בסוכרת סוג – 1, לטיפול ב GVHD ולמניעת דחיה של השתלות ריאה. בנוסף קמהדע ממנפת את המומחיות שלה והנוכחות שלה בשוק תרופות החלבון המופקות מפלסמה על ידי הפצת 10 מוצרים משלימים בישראל המיוצרים על ידי צדדים שלישיים.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה-US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה-US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the .U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, מועדיהם ותוצאותיהם, קבלת אישורי ה- EM וה- FD האמריקאי והישגים בתחום הקניין רוחני. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה- FD האמריקאי או ה-EM, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com.
אנשי קשר:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378
גיל עפרון
סמנכ"ל כספים
קמהדע בע"מ
[1] Goker, H; Haznedaroglu, IC; Chao, NJ (2001). "Acute graft-vs-host disease Pathobiology and management". Experimental Hematology 29 (3): 259–77. doi:10.1016/S0301-472X(00)00677-9. PMID
[2] Menillo, S A; Goldberg, S L; McKiernan, P; Pecora, A L (2001). "Intraoral psoralen ultraviolet a irradiation (PUVA) treatment of refractory oral chronic graft-versus-host disease following allogeneic stem cell transplantation". Bone Marrow Transplantation 28 (8): 807–8. doi:10.1038/sj.bmt.1703231. PMID 11781637.