ממצאי מחקרים קדם-קליניים שבוצעו באוניברסיטת באר שבע בהובלת ד"ר אלי לואיס מעידים על יכולות מוצר קמהדע, GLASSIA, להוות טיפול בדלקת ריאה חיידקית ומדגימים פוטנציאל בטיפול במחלות נוספות כגון COPD ודחיית שתל.
קמהדע צפויה לפרסם במהלך החודש הקרוב את התוצאות הסופיות בניסוי הקליני Phase I/II בתרופת ה-D1-AAT לטיפול בסוכרת נעורים.
חברת הביופרמצבטיקה קמהדע, המתמחה בפיתוח, ייצור ומכירת תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה, לשימושים מצילי חיים, מדווחת על ביצועים מבטיחים בניסויים קדם-קליניים בחלבון ה-AAT, חלבון האלפא 1 הנמצא בתרופת ה-GLASSIA שפיתחה קמהדע, ושעשויים לקדם את פעילות החברה בתחום הסוכרת ולסייע לה בכניסה לפעילות בתחומים נוספים. החברה מדווחת על תוצאות מחקר קדם-קליני שהוכיחו כי חלבון ה-AAT מכוון את פעילותם של לימפוציטים מסוג B כדי לעזור להתמודד עם דחיית שתל, ובכך מעלים את הסיכוי להצלחת מגוון השתלות.
ממצאי המחקר, שהתקבלו במעבדות אוניברסיטת בן-גוריון בנגב, באר-שבע, בהובלת ד"ר אלי לואיס, הראו כי נוכחות חלבון ה-AAT בדמם של עכברים, אותו חלבון שבתרופת ה-GLASSIA, הובילה לייצור חומרים מגינים בדם, דוגמת הציטוקין מסוג IL-10 ו-IL-1 receptor antagonist הידועים בפעילותם האנטי-דלקתית, בכמות הגדולה משמעותית בהשוואה לקבוצת הביקורת. מסקנת המחקר, שפורסמה בכנס האימונולוגיה האירופאי האחרון בסקוטלנד (ECI 2012), הינה כי נוכחות חלבון ה-AAT מקטינה את סיכויי דחיית השתל ובהתאמה מעלה את הסיכוי להצלחת מגוון השתלות. יותר מכך, נמצא שבנוכחות חלבון ה-AAT מעוכבים חלבונים אחרים המעודדים דלקת, דוגמת חלבון ממשפחה המכונה Heat Shock Proteins אשר ידוע כמחריף דלקת, בפרט במחלת הסוכרת. ד"ר אלי לואיס: "הצגנו שישה מחקרים בכנס האחרון זה לצד זה מאותה המעבדה ועם אותה גישה – AAT אשר נמצא ב-GLASSIA כטיפול בטוח במסגרת מחלות שונות. כל ששת המחקרים נוגעים בתכונות חדשות שחשפנו במולקולה AAT. ממצאים אלה נחשבים חדשניים ביותר בחקר המולקולה ואף במחקר הרפואי בכלל, היות והם חושפים חלקים במערכת החיסון אשר נראים כמבטיחים ביותר להתערבות תרופתית בעזרת טיפול בטוח ביותר עם AAT. הממצאים מציבים את מעבדת המחקר שלנו כמובילה ברמה בינלאומית בהבנת תכונותיו של החלבון AAT בהקשר של חינוך-מחדש של מערכת החיסון שלנו, בהחלט גאווה ישראלית בהתחשב בעניין העולמי שעלה לאחרונה, בהקשר לשימוש במולקולה זו".
קמהדע רואה בממצאי מחקר זה ביסוס וחיזוק נוסף לרציונאל המדעי התומך בשימוש בחלבון ה-AAT לטיפול וריפוי סוכרת נעורים, וזאת כיוון שהדלקת היא הגורם העיקרי להרס תאי הביטא בלבלב, התאים הבלעדיים המפרישים אינסולין לדם, ולהתפרצות סוכרת סוג 1, היא סוכרת הנעורים. משמעות עיכוב הדלקת היא שמתקבלת הקטנה, וייתכן אף עד עצירה, של הרס תאי הביטא. להערכת החברה, הגם שמדובר בניסויים אחרונים אלה כקדם-קליניים, התוצאות מהוות אינדיקציה חיובית בדבר יעילות מתן התרופה לטיפול בסוכרת וכן מחלות דלקתיות נוספות. קמהדע צפויה לפרסם במהלך החודש הקרוב את התוצאות הסופיות בניסוי הקליני Phase I/II אותו היא מבצעת בתרופת ה-D1-AAT. דו"ח הביניים בניסוי, אותו פירסמה קמהדע השנה, הציג תוצאות חיוביות שהעידו על שיפור במדדי הסוכרת של מרבית המטופלים והוכחת פרופיל בטיחות גבוה בכל 20 החולים שנבדקו, מרביתם ילדים. התוצאות בולטות מאד בנוף הניסויים הקליניים האחרונים בעולם בתחום סוכרת הנעורים, אשר היו ברובם חלקיים בלבד או שגררו תופעות לוואי בלתי רצויות, שלא כמו במחקר הנוכחי של קמהדע.
בנוסף, במחקר אחר ממעבדתו של ד"ר לואיס, בניסויים ב-GLASSIA של קמהדע, נמצא, לראשונה, כי מצבם של עכברי מעבדה עם דלקת ריאות חיידקית, שטופלו בתרופת ה-GLASSIA של החברה, היה משמעותית טוב יותר מקבוצת הביקורת שלא טופלה באמצעות התרופה. הדבר התבטא בקצב התדרדרות איטי יותר במצב החיות המטופלות, וכן עומס חיידקי נמוך יותר משמעותית אצל הקבוצה שטופלה ב-GLASSIA. החוקרים משערים שלחלבון ה-AAT שבתרופת ה-GLASSIA של קמהדע יש יכולת לעצור את התיישבות החיידקים ברקמה החיה ובכך למנוע את התפרצות הזיהום. בדומה לטיפול בסוכרת, זו גישה בטוחה באופן ייחודי, ובכך עשוייה להתלוות לטיפולים מדכאי-חיסון מגוונים, המהווים בעצמם גורם סיכון משמעותי לזיהומים חיידקיים, ולעיתים קטלניים. ד"ר אלי לואיס: "נראה כי חיידקים נעזרים בדלקת ובנזק ריקמתי בכדי לפרוץ מחסומים בגופינו, ו-AAT מונע הן את הדלקת והן את התפרקות הריקמה המעורבים בזיהומים ומותיר בכך את החיידקים ללא גישה יעילה ליצירת זיהום אפקטיבי. לראיה, שני מקורות חשובים שמייצרים AAT בגופינו הם הריאות ודופן המעיים, אתרים החשופים לחיידקים בתדירות גבוהה".
כל המחקרים בוצעו עם תרופת ה-GLASSIA של קמהדע ולדעת החברה תומכים ברציונל הטיפולי של חלבון ה-AAT בקבוצת מחלות נוספת דוגמת טיפול תומך לאחר השתלה וכן במתן למאובחנים חדשים עם סוכרת נעורים.
בשנים האחרונות, מחקרים מדעיים שונים הראו שלחלבון ה-AAT אזורים ייחודיים על גבי החלבון המקנים לו פעילויות אנטי-דלקתית (anti-inflammatory), כמו גם פעילויות אימונו-מודולטורית (יכולת לנתב את מערכת החיסון לכיוון רצוי מבלי לשתקה), פעילויות אנטי-חיידקיות ויכולות של הגנת רקמות. תפקידים נוספים אלו מובילים לתפיסה חדשנית של טיפול במחלות בהן יש מרכיב של חסר באחת התכונות הללו. לדוגמה, במסגרת יכולתו של חלבון ה-AAT להגן על רקמה, נבדק גם השימוש עבור מקרים של התקפי לב והקטנת הנזק לרקמת הלב, לפי הרציונאל בו חלבון ה-AAT מונע נזק לרקמת הלב ומקטין את גודל הצלקת הנוצרת מפאת חוסר חמצן ואשר אחראית לכשלון שריר הלב כמשאבה. לפעולה זו משמעות קלינית גדולה ביותר ביכולת המטופל להחלים מהאירוע הלבבי וההתמודדות עם המחלה בהמשך, כמו גם עם החומרה של התקף לב שני. בתחום הנשימתי, לקמהדע פטנט רשום לטיפול במחלת ה-COPD ובמחלות ריאה אחרות בתקופות ההתלקחויות של המחלה בהן יש פרץ דלקתיות חריף ואשר עבורו ה-AAT עשוי לתת מענה יעיל ובטוח. מחלות נוספות בהן מעורבים תהליכי דלקת ותהליכים במערכת החיסון, שעבורן ייתכן ולחלבון ה-AAT יהיה מענה, כוללים מחלות מעיים כרוניות (IBD), סוכרת סוג 2, טרשת נפוצה, דלקת פרקים ועוד. אלה גם מופיעים במאמר הסקירה האחרון שפורסם ע"י ד"ר לואיס בעיתון המדעי היוקרתי Molecular Medicine.
דוד צור, מנכ"ל קמהדע: "תוצאות אלו בחיות הן אינדיקציה חיובית ליעילות התרופה שפיתחנו ומקנות חיזוק לכדאיות הפיתוח של התרופה גם למחלות נוספות. איכות הממצאים שהתקבלו מחזקת את ההערכה שתכונות אלו יתקיימו גם בניסויים הקליניים בתרופה, ואנחנו תקווה כי תוצאות אלו ישמשו את החברה כחלק מהתקדמותנו הקלינית בטיפול בסוכרת. מדובר בחיזוק נוסף לפוטנציאל העסקי של התרופה שפיתחנו, אשר בגרסתה הראשונה, כתרופת ה-AAT בעירוי לטיפול בחסר הגנטי בחלבון האלפא 1 במחלת האמפיזמה התורשתית, כבר נמכרת בארה"ב בעשרות מיליוני דולרים בשנה. התוצאות הקדם-קליניות מהוות ואלידציה נוספת לאסטרטגיית הפיתוח העתידית של החברה וליכולתה להיכנס בעתיד גם להתוויות נוספות ובעלות פוטנציאל עסקי רב".
קמהדע סיימה לאחרונה את גיוס כל החולים לניסוי הקליני הפיבוטלי, שלב 2-3, במוצר ה-AAT (Alpha-1 Antitrypsin) במתן באינהלציה לטיפול בחסר הגנטי בחלבון אלפא 1. מועד סיומו של הניסוי צפוי ברבעון המסיים של 2013. במקביל, חתמה קמהדע על הסכם אסטרטגי ובלעדי עם חברת קייסי (Chiesi Farmaceutici S.p.A), חברה פארמצבטית מובילה באירופה המתמחה במוצרים בתחום מחלות הנשימה (Respiratory) ומחלות מיוחדות, לשיווק והפצה באירופה של התרופה במתן באינהלציה. על פי ההסכם, קמהדע תקבל כ-60 מיליון דולר בגין עמידה באבני דרך רגולטוריות ויעדי מכירות והחברה מעריכה שפוטנציאל המכירות בגין הסכם ההפצה, אם וככל שתרופת ה-AAT באינהלציה תסיים בהצלחה את הניסוי הקליני Phase 2-3 ותקבל את אישור המכירה באירופה, עשוי להגיע למאות מיליוני דולרים בשנים הבאות.
על קמהדע
קמהדע, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSIA, שאושרה ע"י ה- FDA ומשווקת בלעדית בארה"ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה, ונמצאת כעת בעיצומו של ניסוי קליני שלב 2-3 עם מוצר זה עבור ההתוויה של מחלת החוסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע נמצאת לקראת סיומו של הניסוי הקליני שלב 1-2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר האלפא 1 בעירוי ונערכת לניסוי קליני שלב 2-3 בארה"ב בתרופה כנגד כלבת במסגרת שיתוף הפעולה עם חברת התרופות קדריון.
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד, כהגדרתו בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968, אשר התממשותו תלויה בגורמים שונים, כגון ביצוע ניסויים קלינים, תוצאותיהם וקבלת אישורים רגולטוריים שונים הנדרשים לשיווק התרופות.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע, www.kamada.com