נס ציונה, ישראל (11 בדצמבר, 2013) – חברת הביופרמצבטיקה קמהדע בע"מ (Nasdaq and TASE: KMDA) המפתחת, מייצרת, משווקת ומוכרת תרופות ייחודיות להצלת חיים, באמצעות טכנולוגיה ייחודית לטיהור והפרדת חלבונים המתמקדת בתרופות יתום, מודיעה על סיום הניסוי הפיבוטלי הקליני שלב ווו/וו באירופה וקנדה למוצר הייחודי אלפא 1 אנטיטריפסין (AAT) באינהלציה, לטיפול במחלת החסר הגנטי בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין (AATD או נפחת ריאות תורשתית). קמהדע צפויה לדווח על תמצית תוצאות הניסוי ברבעון הראשון של 2014.
הניסוי כפול סמיות שהכיל זרוע פלסבו (אינבו) והתבצע במספר אתרים במקביל, בחן את יעילות ובטיחות מוצר ה-AAT הניתן באינהלציה לטיפול במחלת ה- AATD במעל ל-160 מטופלים. בניסוי טופלו החולים במינון יומי של 160 מ"ג AAT באינהלציה או במינון חלופי של פלסבו באמצעות מכשיר eFlow®, במשך 50 שבועות. מטופלים שעמדו בקריטריוני הכללה קיבלו את האפשרות להשתתף בהארכה של הניסוי לעוד 50 שבועות. המדד הראשוני בניסוי הינו החמרות מחלת הריאה של החולים. המדד מבוסס על מספר ההחמרות וחומרתן. לניסוי תוקף סטטיסטי של 80% כאשר הוא שואף להראות הבדל של לפחות 20% בין שתי הקבוצות בניסוי.
מדדים משניים בניסוי כוללים פרמטרים נוספים של אירועי החמרה, מבחני בטיחות ותפקודי ריאות. מדדים אחרים (שלישוניים / מחקריים) כוללים צפיפות רקמת הריאה, שאלון איכות חיים ועוד.
בספטמבר השנה קיבלה החברה דו"ח ביניים חמישי בניסוי לאומדן הבטיחות. הדו"ח היה מבוסס על מידע של כל המטופלים עד אותו מועד. הדו"ח שב ואישש בעקביות את תוצאות הדוחות הקודמים וגם הפעם הדגים פרופיל גבוה של בטיחות וסבילות. מרבית תופעות הלוואי אשר נצפו נקשרו לסימפטומים הידועים והצפויים של אמפיזמה תורשתית. עד היום, לא נצפו תגובות אלרגיות או סימנים לסיכונים הקשורים לשימוש במוצר או מכשיר האינהלציה.
"אנו גאים על כך שסיימנו את הניסוי כמתוכנן, ומצפים למימוש פריצת הדרך הפוטנציאלית של מוצרנו. החלק המבוקר של הניסוי הפיבוטלי אכן הסתיים, ועדיין ישנם מטופלים הנמצאים בניסוי ההארכה, אליו היו אחוזי גיוס גבוהים ביותר. אנו מאמינים כי אחוזי גיוס גבוהים אלו, בנוסף לתקופת הטיפול הנוספת בתרופה, בייחוד במטופלים אשר קיבלו פלסבו, תומכים בהעדפותיהם של מטופלים ורופאים לטיפול באינהלציה ב-AATD", ציין דוד צור, מנכ"ל קמהדע.
"במקביל לפעילויות שיווק טרום השקת המוצר, המבוצעות ע"י שותפתנו באירופה, חברת קייסי, אנו נמצאים בתהליך הכנת הבקשה הרגולטורית לאישור שיווק (MAA) למוצר ה-AAT באינהלציה מרשות התרופות האירופאית (EMA), אשר אנו צפויים להגיש במחצית השנייה של 2014. אנו מצפים להתחיל בקידום הטיפול החדשני הזה, שלו פוטנציאל יעילות גבוה עבור מטופלים הסובלים ממחלת הריאה מסכנת חיים, תורשתית וכרונית זו", הוסיף צור.
"ההזדמנות השיווקית היא משמעותית מאחר ומטופלים הסובלים מ-AATD אינם מאובחנים בזמן ונמצאים במצב של אבחון שגוי זמן ממושך. ההערכה היא שרק כ- 5% מהמקרים הקיימים אכן מטופלים בארה"ב וכ- 2% באירופה. כיום קיימת בדיקת דם פשוטה לאבחון AATD וקלות האבחון צפויה להגביר את המודעות למחלה ולהשפיע על הביקוש. כמו כן, אנו מצפים כי שימוש מוגבר ב-AAT באינהלציה באירופה ובמקומות אחרים יאיץ את הגידול בשוק. יתר על כן, אנו מאמינים כי הפוטנציאל של הטיפול הלא-פולשני, הידידותי למשתמש לעומת האלטרנטיבה ל-AAT בעירוי, הינו אטרקטיבי במיוחד כטיפול כרוני, ונושא עימו הזדמנות עסקית משמעותית". סיכם מר צור.
באוגוסט 2012 קמהדע חתמה על הסכם בלעדי עבור הפצתו של מוצר ה-AAT באינהלציה לטיפול ב-AATD באירופה, עם Chiesi Farmaceutici S.p.A, חברת תרופות אירופאית המתמקדת במחלות נשימה ובמוצרים טיפוליים מיוחדים. במסגרת ההסכם קמהדע זכאית לקבל תשלומי אבן דרך של עד 60 מיליון דולר, בכפוף להישגים רגולטורים ועמידה ביעדי מכירות מסוימים. ההסכם תקף ל-12 שנים וקמהדע מעריכה כי פוטנציאל המכירות מתוך ההסכם, בהסתמך על כך שמוצר ה-AAT באינהלציה יאושר להתוויה זו, עשוי להגיע להיקף של מאות מיליוני דולרים בשנים הבאות.
קמהדע קיבלה אישור IND מה-FDA האמריקאי לביצוע ניסוי קליני נוסף עם AAT באינהלציה. זהו ניסוי שלב II עם חולים במחלת ה-AATD. קמהדע מתכננת להתחיל ניסוי זה בחודשים הקרובים.
תרופת הדגל של החברה היא גלסיה, מוצר ה-AAT היחיד שאושר לשימוש, שהינו במצב נוזלי, מוכן לשימוש תוך-ורידי, המופק מפלזמה אנושית ומאושר ע"י ה-FDA האמריקאי. גלסיה משווקת בארה"ב באמצעות שותפות אסטרטגית עם חברת בקסטר הבינלאומית.
על חסר בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין
אלפא-1 אנטיטריפסין, המכונה AAT, הינו חלבון המיוצר בעיקר בכבד. בדרך כלל החלבון זורם בדם ועוזר להגן על איברי הגוף מגורמים פוגעניים ע"י חלבונים אחרים. הריאות הם אחד מהאיברים העיקריים עליו מגן חלבון ה-AAT. מצב בו קיים חסר בחלבון AAT (AATD) נוצר כאשר החלבון הנוצר בכבד מגיע בצורה הלא נכונה ונעצר בתוך תאי כבד ולכן לא מסוגל להגיע לזרם הדם. כתוצאה מכך, לא מגיעים לריאות מספיק חלבוני AAT כדי להגן עליהן, מה שמעלה את הסיכון לחלות במחלת ריאה. בנוסף, מחלת כבד עלולה להתפתח כתוצאה מעודפי חלבון AAT הכלואים בתוך הכבד. מחלת AATD חמורה מתפתחת כאשר רמות חלבון ה-AAT בדם יורדות מתחת לרמה הנמוכה ביותר, הנדרשת על מנת להגן על הריאות.
AATD הוא מצב תורשתי הקיים בכל הקבוצות האתניות, אך נפוץ יותר בקרב לבנים ממוצא אירופאי. לא ידוע כמה אנשים סובלים מחסר ב-AAT ואנשים הסובלים ממצב זה עלולים לא לדעת על כך. על פי מכונים רפואיים לאומיים, הערכות לגבי מקרי תחלואה נעות בין 1 ל-1,600 אנשים לבין 1 ל-5,000 אנשים.
על קמהדע
קמהדע, מתמחה בפיתוח, ייצור ושיווק תרופות ייחודיות הניתנות בעירוי, בהזרקה או באינהלציה לשימושים מצילי חיים ובמצבי חירום רפואיים. החברה מייצרת כ-10 תרופות המשווקות בכ-15 מדינות בעולם, ועושה שימוש בטכנולוגיה מתקדמת, מוגנת פטנט, לטיהור והפרדת חלבונים. בנוסף, לקמהדע רשימת מוצרים ייחודית הכוללת 5 מוצרים בניסויים קליניים בשלבים מתקדמים. בהמשך לפיתוח ה- GLASSIA, שאושרה ע"י ה- FDA ומשווקת בלעדית בארה"ב על ידי חברת בקסטר, קמהדע מפתחת את מוצר ה"דור הבא", מוצר ה- AAT הניתן באינהלציה, ונמצאת כעת לפני פרסום התוצאות בניסוי קליני שלב 2-3 עם מוצר זה עבור ההתוויה של מחלת החסר הגנטי באלפא 1 אנטיטריפסין, הידועה גם כמחלת האמפיזמה התורשתית. כמו כן, קמהדע סיימה בהצלחה ניסוי קליני שלב 1-2 לטיפול בסוכרת נעורים במוצר האלפא 1 בעירוי ונערכת כעת לניסוי קליני מתקדם בתרופה זו.
מידע צופה פני עתיד
הודעה זו כוללת מידע צופה פני עתיד כמשמעותו הן בחוק ניירות ערך, התשכ"ח – 1968 והן בסעיף A27 של ה- US Securities Act of 1933, כפי שתוקן, וסעיף E21 של ה- US Securities Exchange Act of 1934, כפי שתוקן וה-Safe Harbor Provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
מידע צופה פני עתיד הינו מידע שאינו מבוסס על עובדות היסטוריות, כגון הצהרות המתייחסות להנחות ותוצאות הקשורות לתוצאות כספיות צפויות, תוצאות מסחריות, ניסויים קליניים, קבלת אישורי ה- EMA וה- FDA האמריקאי ומועדי ניסויים קליניים. מידע צופה פני עתיד מבוסס על המידע העדכני והאמונות והציפיות הנוכחיות של קמהדע המתייחסות לאירועים אפשריים בעתיד וכפוף לסיכון, הנחות ואי ודאויות. תוצאות בפועל ועיתוי אירועים יכולים להשתנות באופן מהותי מהמובא במסגרת מידע צופה פני עתיד זה, כתוצאה מגורמים שונים הכוללים, אך לא מוגבלים, לתוצאות בלתי צפויות בניסויים קליניים, עיכובים או הפסקה בהליכי האישור של ה-FDA האמריקאי או ה- EMA, תחרות נוספת בשוק ה-AAT או עיכובים רגולטורים נוספים. המידע צופה פני עתיד המובא במסמך זה מתייחס רק לתאריך הודעה זו וקמהדע אינה מתחייבת לבצע עדכון פומבי של מידע זה כדי לשקף אירועים או נסיבות שאירעו במועד מאוחר, למעט כפי שנדרש בחוק.
אינפורמציה נוספת זמינה באתר קמהדע: www.kamada.com
לפרטים נוספים:
ערן גבאי
סמנכ"ל ומנהל תקשורת עסקית
גלברט-כהנא קשרי משקיעים
054-2467378