קמהדע » פיתוח מוצרים » אלפא-1 באינהלציה

אלפא-1 באינהלציה

התכשיר אלפא-1 אנטיטריפסין באינהלציה (AAT-IH) של חברת קמהדע  נמצא בשלבים מתקדמים של ניסויים קליניים להתוויות שלהלן, במעמד תרופת יתום של מינהל המזון והתרופות האמריקני ושל האיחוד האירופי:

חסר בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין

קמהדע סיימה ניסוי פיבוטלי קליני שלב ווו/וו באירופה וקנדה ב- AAT באינהלציה לטיפול בחסר בחלבון אלפא 1 אנטיטריפסין. לאחר קיומם של דיונים נרחבים עם ה- EMA במהלך החודשים האחרונים קמהדע הגיעה למסקנה שה- EMA לא רואה את הנתונים שהוגשו עד היום כמספקים לצורך אישור ה- MAA וכי המידע הנוסף הנדרש לאישור מצריך ניסוי קליני נוסף.

קמהדע נמצאת כרגע בדיונים מתקדמים עם רשות המזון והתרופות האמריקאית (FDA) על מנת לקבל אישור לביצוע ניסוי פיבוטלי שלב 3 למתן AAT באינהלציה לטיפול בחולי AATD.  קמהדע מתכוונת להשתמש במידע שייאסף מהניסוי הפיבוטלי הזה על מנת להגיש מחדש את ה- MAA ל- EMA. קמהדע תמשיך לדון עם ה- EMA בנוגע למידע הנדרש שיתמוך באישור ל-MAA. על בסיס המידע הנרחב שנאסף עד היום, הדיונים הרחבים שנערכו עם ה- EMA וה- FDA, כמו גם עם מובילי דעה בתחום ה- AATD, לקמהדע יש ידע נרחב על ההתוויה, שיטות הטיפול במוצר באינהלציה והדרישות הרגולטוריות העיקריות.

סיסטיק פיברוזיס (CF)

לתרופת ה AAT באינהלציה של קמהדע מעמד של תרופת יתום לטיפול בסיסטיק פיברוזיס הן באירופה והן בארה"ב.

בניסוי קליני קודם (שלב II) שביצעה קמהדע עם חולי סיסטיק פיברוזיס הושגה הצלחה מרובה ונצפה פרופיל בטיחות מצוין לתרופה, יחד עם תוצאות חיוביות המעידות על ירידה בדלקתיות הריאה בפרמטרים שונים שנבדקו בניסוי כגון, חלבון האלסטז. ניסוי קליני זה הראה בבירור כי ה-AAT מקטין משמעותית את נטל חלבון האלסטז בריאותיהם של חולי ה-CF , חלבון שבמידה ואינו מבוקר כראוי מחריף את מצב הדלקת בריאותיהם של החולים.

קמהדע קיבלה אישור IND (תרופה מחקרית חדשה) מה- FDA, לביצוע ניסוי קליני מתקדם בארה"ב בתרופת ה AAT באינהלציה, לטיפול במחלת הסיסטיק פיברוזיס. הניסוי יבדוק מדדים של בטיחות ויעילות התרופה.

התרחבות הסימפונות (ברונכיאקטזיס)

קמהדע השלימה גם את שלב 2 בניסוי הקליני עבור AAT-IH לטיפול בברונכיאקטזיס. כמו בניסוי עבור CF, גם תוצאותיו של ניסוי זה מציגות פרופיל בטיחות מצוין וכן את יכולתו של המוצר להביא לידי ירידה במדדי תהליכים דלקתיים ברקמת הריאות.

 

תרופת AAT באינהלציה של קמהדע תציע מספר יתרונות משמעותיים:

  • מתן מקומי היישר לרקמת הריאה הפגועה
  • על פי ניסוי פיזור בריאות (Lung Deposition) של מוצר ה- AAT באינהלציה, כמות משמעותית של AAT הגיעה לאיבר המטרה (הריאות) בכל אוכלוסיות הניסוי. 
  • טיפול לא פולשני הניתן לשימוש ביתי
  • משאף נייד וידידותי למשתמש
  • מינון נמוך יותר מהמקובל בתרופת AAT בעירוי, המאפשר טיפול במספר רב יותר של חולים.
  • מעמד של תרופת יתום עבור התוויות של חסר גנטי בחלבון אלפא-1 אנטיטריפסין, סיסטיק פיברוזיס והתרחבות הסימפונות (ברונכיאקטזיס)